"기존 시판 중인 아토피 피부염 치료제와 전혀 다른 기전입니다. 줄기세포를 기반으로 한 치료제로는 혁신신약(First in class)이죠. 연 2000억원의 매출을 기대하고 있습니다."

강스템바이오텍은 7일 서울 영등포 소재 전경련 컨퍼런스센터에서 아토피 피부염, 골관절염 임상 경과 및 사업화 전망을 주제로 기업설명회를 진행했다.

현재 임상 3상 중인 아토피 피부염 치료제 '퓨어스템-에이디주'는 탯줄 혈액 내 줄기세포인 '제대혈 줄기세포'를 사용했는데, 이 세포는 가장 어리고 노화를 겪지 않은 줄기세포로 알려졌다. 회사는 고순도로 분리하고 배양할 수 있는 기술을 확보해 면역 거부 부작용이 없고 대량 생산까지 가능하다고 설명했다.

퓨어스템-에이디주는 두 번째 임상 3상을 진행하고 있다. 2013년 임상 2상을 시작한 후 식품의약품안전처의 동의를 얻어 2b상 없이 바로 3상으로 진입했으나, 2019년 발표한 임상 3상에서 원하는 결과를 얻지 못해 두 번째 임상 3상을 하고 있는 것이다.

강스템바이오텍은 두 번째 임상인 만큼 차별화를 뒀다고 말했다. △세포 활성 유지하기 위한 동결 보관 △전국 임상기험 기관을 위한 해동 관리 시스템 공급 구축 △기관 수 확대(21개) △환자수 315명으로 확대 △대한아토피협회 중심의 연구자 임상 시험 참여 등이다.

배요한 강스템바이오텍 임상개발본부장은 "임상에서 live cell을 사용하는데 이것의 유효기간은 약 48시간 정도"라며 "임상 1, 2상은 상대적으로 임상시험기관이 소규모라 투약 시간이 짧은 반면, 임상 3상은 전국 단위로 진행해 평균 26시간의 투약시간이 소요됐다. 추후 확인했을 때 이 부분이 문제가 될 수 있다는 것을 파악해 이 부분 해결에 집중했다"고 밝혔다.

이번 임상 3상은 2021년 5월에 식약처 승인을 받고, 같은해 9월부터 환자의 투약을 시작했다. 회사는 지난달 마지막 환자의 1차 투약이 완료됐으며, 내년 2월 마지막 환자의 임상을 끝낼 것으로 예상하고 있다. 임상시험보고서는 내년 6월 완료, 품목 신청은 7월 예정이다. 판매 승인 시점은 내후년인 2025년 2분기로 전망된다.

배 본부장은 퓨어스템-에이디주의 예상 매출액을 2000억원으로 제시했다. 1바이알(vial) 판매가는 800만원으로, 국내 중등도 이상 성인 환자 25만명 가운데 2만5000명인 10%가 사용할 것을 가정한 수치다.

이어 임상 1상 투약을 진행 중인 골관절염 치료제 '퓨어스템-오에이 키트주'에 대한 발표가 이어졌다. 배 본부장은 "퓨어스템-오에이 키트주는 8월 초 임상 1상에 돌입해 최근 저용량군에 대한 투약을 마쳤다"며 "이상반응이 나타나지 않았고, 연내 임상 1상 투약 완료 후 내년 상반기에 약물의 6개월간 안전성 및 MRI 기반 영상 데이터 판독을 통한 연골의 구조적 개선을 확인하겠다"고 했다.

한편 강스템바이오텍은 지난달 11일 이사회를 통해 357억원에 대한 유상증자를 결정했다. 주요 자금의 사용 내역은 △임상 비용 183억원 △GMP 운영비 120억원 △오가노이드 연구개발(R&D) 26억원 등이다. 이계종 강스템바이오텍 최고재무책임자(CFO)는 "유상증자 완료 후 현금성 자산이 400억~500억원으로 재무 안정성이 강화된다"며 "리스크 제거를 통해 기업가치를 올리기 위한 기반을 구축하겠다"고 말했다.

이 CFO는 추가 현금 확보 방안으로 퓨어스템-에이디주의 기술이전(L/O)을 언급했다. 회사는 퓨어스템-에이디주에 대해 "연 1회 투약으로 아토피 피부염의 근본 치료가 가능하고 안전성과 투약 편의성을 모두 가져 글로벌 제약사들이 관심을 가질 것"이라며 "약 250억원의 현금 확보를 예상하고 있으며, 현재 기술이전에 대한 논의가 지속적으로 진행되고 있다"고 밝혔다.