젬백스앤카엘은 진행성핵상마비(PSP) 대상 'GV1001'의 장기 임상시험에서 통계적으로 유의한 유효성과 안전성을 확인했다고 24일 밝혔다.

회사는 선행 2상 임상시험과 연장 임상시험을 합친 72주 전체 임상시험에서 진행성핵상마비 리처드슨 신드롬(PSP-RS) 유형 환자군을 대상으로 PSP 등급 척도(PSP-rating scale)의 총점 변화량을 분석했다. 그 결과 GV1001 저용량(0.56mg)군에서 외부 대조군 대비 통계적 유의성(p-value<0.0001)을 확인했다고 설명했다.

회사는 선행 임상(24주)은 위약, GV1001 0.56㎎, 1.12㎎ 세 군으로 진행했고, 연장 임상(48주)은 선행 임상 후 추가 투약을 희망하는 환자를 대상으로 GV1001 1.12㎎을 투약했다.

임상 분석 결과, PSP-RS 유형에서 GV1001 저용량군은 72주 차에 MMRM추정법을 이용한 최소자승평균(LS mean)으로 계산한 PSP 등급 척도 총점 변화량에서 5.61점 악화됐다. 회사 측은 PSP가 파킨슨증 중에서도 질병의 진행이 빠른 유형에 속하는 질환임에도 불구하고, GV1001을 장기 투여했을 때 질병 진행 속도 완화 효과가 지속적으로 유지되는 것을 보여주는 결과라고 설명했다.

연구진은 연장 연구 특성상 위약 대조군이 부재한 점을 보완하고 객관적인 효능을 입증하기 위해 외부 대조군을 활용한 정밀 분석도 시행했다. 외부 논문에 인용된 임상시험 위약군은 52주 동안 10.66점 악화된 것으로 나타났고 이를 GV1001 저용량군의 점수 변화와 비교 분석한 결과 p-value는 0.0001 미만을 기록하며 통계적으로 유의미한 차이를 보였다는 분석이다.

김종민 분당서울대병원 교수(신경과장)는 "이번 임상을 통해 40점대 환자들이 60점대로 진행하는 것을 2년이 아니라 10년 가까이 지연시킬 잠재력이 있다는 것을 확인했다"며 "GV1001이 PSP로 고통받는 환자와 가족에게 새로운 치료법이 되기를 희망한다"고 말했다.

U. 회글링거(Günter U. Höglinger) 독일 LMU 신경과 교수는 "이번 임상 결과는 기존 PSP 치료제 개발 분야 임상에서 유례를 찾기 힘든 성과"라며 "PSP 치료제로서 GV1001의 지속적인 개발이 이어질 수 있도록 글로벌 3상 임상 설계에 적극적으로 참여하겠다"고 전했다.

젬백스 관계자는 "국내외 석학들과 긴밀한 협력을 바탕으로 추가로 도출된 임상시험 데이터와 기존에 확인된 바이오마커 분석 내용을 모두 반영해 글로벌 3상 임상시험을 빈틈없이 추진하겠다"고 밝혔다.