강스템바이오텍(대표 나종천)은 지난 1일 아토피 피부염 줄기세포 치료제 '퓨어스템-에이디주'가 식품의약품안전처로부터 치료목적 사용승인을 받았다고 밝혔다. 치료목적 사용승인은 생명이 위급하거나 대체치료수단이 없는 응급환자 등에게 치료기회를 제공하기 위해 개발 중인 의약품을 사용할 수 있도록 하는 제도다.
 
식약처에 따르면, 이번 치료목적 사용승인은 한림대학교 강남성심병원이 기존 항체치료제 사용에도 전혀 반응이 없는 아토피 피부염 환자의 치료를 위해 신청했다. 

강스템바이오텍 관계자는 "의료 현장에서 퓨어스템-에이디의 투약이 결정된 만큼 신약에 대한 필요성과 환자에 따라 약물이 유의미한 효과를 나타낼 수 있다는 것이 확인된 것"이라며 "특히, 해당 병원이 3상 임상시험 기관이라는 점에서 퓨어스템-에이디의 치료효과에 대한 임상의의 신뢰와 기대감 또한 반영된 것으로 보인다"고 설명했다.

현재 퓨어스템 임상 3상은 '중등도 이상의 만성 아토피 피부염 환자' 315명을 대상으로 투약이 완료된 상태로, 데이터 분석 절차를 진행 중이다. 회사 측은 지난 3월 기준 장기추적조사에서 투약 후 1년 시점의 EASI50 달성율이 67%, EASI75 달성율이 50%로 나타났다고 공개했다.

이 관계자는 "해당 결과는 2019년 진행된 임상 3상의 장기추적조사 결과보다 높은 수치이며, EASI75 달성율은 시판 중인 글로벌 항체치료제 수준"이라면서 "퓨어스템이 치료목적으로 사용 승인됨에 따라, 4월 중순경 환자투약이 진행될 예정이다. 투약 이후엔 환자의 질환 정도 등을 지속적으로 관찰할 계획"이라고 말했다.

한편, 회사는 퓨어스템-에이디의 임상 3상 톱라인 데이터를 오는 6월 내 확보될 예정이며, 연내 품목허가를 신청해 2025년 하반기 품목허가를 목표로 하겠다는 방침이다.