퓨어스템AD주가 3상임상에서 1차평가지표를 달성하지 못한 것과 관련, 강스템바이오텍은 "재임상 여부를 지켜봐야할 것"이라고 밝혔다.

5일 강스템바이오텍은 줄기세포치료제인 퓨어스템AD주에 대한 임상3상 톱라인 데이터 결과를 발표하는 설명회를 개최했다.

업체는 2021년 9월부터 2023년 8월까지 아토피 피부염 줄기세포 치료제 퓨어스템-에이디주의 3상임상을 진행했다. 

다만 이번 임상에서 1차 유효성 평가지표였던 베이스라인 대비 12주 시점 습진중증도평가(EASI) 점수가 50% 이상 감소한 대상자의 비율이 위약군 대비 우월성을 입증하지 못한 것으로 나타났다.

업체에 따르면 12주 시 EASI-50 달성률은 위약군 29.79%, 시험군 34.18%로 통계적으로 유의한 차는 확인하지 못했던 것(p-value=0.4801). .

다만 회사는 임상결과 16주 이후부터 투약군의 EASI-50 달성률이 48.05%~58.06%로, 12주차 위약군 대비 약 18%~30%가량 높아졌다며 치료제 효능을 입증했다고 평가했다.

24주차에는 투약군에서 EASI-50 달성률이 48.05%~58.06%로, 12주차 위약군 대비 약 18%~30%가량 높아졌다고도 설명했다.

다만 업계에서는 통상 1차평가지표를 달성하지 못한 경우 해당 임상은 실패로 여겨지며, 품목허가 등을 위해서는 재임상을 통해 유효성을 재입증 해야할 필요가 있다.

이번 설명회에 주주들의 시선이 모인 것도 임상 이후 업체의 행보에 관심이 쏠린 탓이다. 다만 강스템바이오텍 배요한 임상개발본부장은 재임상 여부에 대해 논의가 필요한 부분이라며 말을 아꼈다.

그는 "바로 답하기는 어려운 질문이지만 탑라인 결과 이후 추가 자료를 비롯해 종합적으로 분석해봐야할 필요가 있다"고 답했다.

업체는 16주차 이후 중장기효능을 앞세워 퓨어스템AD주에 대한 국내허가 및 기술수출에 집중한다는 계획이다. 이미 치료목적 사용승인 등 의료현장의 수요가 있는 만큼 도전할만하는 입장이다.

배요한 본부장은 "이미 미국 FDA와 1상 면제 가능성을 논의중이며 중국, 유럽의 글로벌 제약사와도 논의하고 있다"면서도 "국내 허가를 위해서는 환자들의 언멧니즈를 반영할 수 있는 식약처의 전향적인 자세가 필요할 것"이라고 말했다.

이 날 한 주주는 설명회에 참석해 "매출이 없는 상황에서 장기간 기술수출이 되지 않으면 재무문제가 발생할 수 있다"면서 "혹시 회사에서 유상증자를 진행할 가능성이 있느냐"고 물었다.

이에 강스템바이오텍 나종천 대표는 "결과적으로 임상에서 1차평가지표를 달성하지 못해 주주들에게 죄송하다"면서도 "아직까지 재무문제에 대한 우려는 없다. 국내 허가나 기술수출을 통해서 재무상황이 개선될 수 있을 것으로 기대하고 있다"고 답변했다.