고가 중증·희귀질환 치료제 신속 등재를 지원하는 허가-평가-협상 연계제도 도입 효과가 미진하다는 지적이 나왔다. 정부는 당초 신속등재를 통해 생명 위협이 큰 중증 희귀질환치료제 조기 도입을 적극 지원하기로 했으나, 시범사업 초기 운영 성과는 기대에 못 미치는 실정이다.  

국회 보건복지위원회 여야 의원들은 종합감사 서면질의를 통해 고가 중증·희귀질환 치료제 신속등재 제도의 운영 현황을 점검했다. 

국민의힘 서명옥 의원은 "고가 중증질환 치료제 접근성 제고와 급여관리 강화를 위해 도입된 허가-급여-협상 병행 시범사업이 신속심사 취지를 살리지 못하고 있다"며 개선방안을 주문했다.   

정부는 중증·희귀질환으로 생명 위협에 노출된 환자들에게 보다 빠르게 치료 기회를 제공하기 위해 신속등재 시범사업을 추진하고 있다. 복지부가 지난 2월 발표한 '제2차 국민건강보험 종합계획'에 따르면 생존을 위협하는 질환을 치료하기 위한 신약으로 식약처 신속심사(GIFT) 등에 해당하는 경우 식약처 허가, 건강보험심사평가원 급여 평가, 건강보험공단 약가협상을 동시에 진행해 330일(허가 120일, 급여 150일, 협상 60일) 이상 소요되는 보험 등재기간을 150일로 단축한다는 게 제도 운영 취지다. 

복지부는 지난해 1차 시범사업을 통해 고위험 신경모세포종 치료제 '콰지바'(디누툭시맙베타)와 진행성 담즙 정체증 치료제 '빌베이'(오데비시바트) 등 2개 약제를 신속허가 및 등재 대상으로 선정해 절차를 밟아 왔다. 올해 9월에는 2차 시범사업 수요조사를 통해 △소세포폐암 △폐동맥고혈압 △루게릭병 △혈우병 A형 △HER2 양성 담도암 △드라벳증후군 △미만성B세포 림프종 △비세포폐암 △뒤센 근이영양증에 사용하는 9개 약제를 시범사업 대상에 추가하기도 했다.   

그러나 허가-평가-협상 연계 시범사업 1호 약제인 '콰지바'는 급여 평가가 미뤄진 끝에 허가 신청 및 약제결정 신청을 제출한 지 약 1년 만인 지난 10월 10일 약제급여평가위원회를 통과했다. '콰지바'는 당초 11월 등재를 목표했으나, 남이있는 약가협상 과 건강보험정책심의위원회 심의를 감안하면 최초 허가 신청부터 보험 적용까지 최소 14개월 이상이 소요될 것으로 업계는 보고 있다. 

2023년 12월 발표된 국가암등록통계에 따르면 국내에서는 2021년 신규 신경모세포종 환자가 52명 발생했다. 서명옥 의원이 파악한 결과, 환자들은 한국희귀필수의약품센터를 통해 약 4억3000만원(8500만원씩 5주기)에 달하는 약값을 자부담하며 치료제를 구매하고 있다. 신경모세포종은 대부분 5세 미만에 발견된다. '콰지바'는 '고용량 항암 및 조혈모세포 이식을 한지 6개월이 경과되지 않은 환자'로 급여기준이 제한돼 보험 적용이 늦어질수록 치료제를 사용할 수 있는 소아 환자도 줄고 있다.    

이같은 운영 실적은 정부가 신속 등재 절차를 도입한 당초 취지를 살리지 못한 결과라고 여야 의원들은 지적하고 있다. 서명옥 의원은 복지부에 "고가 중증질환 치료제 접근성 제고를 위한 ‘허가-평가-협상 연계 시범사업’이 생명 위협에 노출된 환자들에게 치료 기회를 제공하는 본연의 취지를 살릴 수 있도록 신속 등재 운영 절차를 점검할 필요가 있다"고 주문했다. 

서명옥 의원은 특히 "소아희귀질환의 경우 환아 한 명의 치료와 회복에 따른 기대여명 연장과 경제적·사회적 기여도를 고려할 때 국가적인 지원이 필요하다"며 "보호자의 돌봄 없이 회복을 기대할 수 없는 환아들의 사정을 고려하면 간병에 따른 사회적 손실 비용도 상당하므로, 이러한 사회적 가치를 종합적으로 검토해 약가와 보험 적용을 신속하게 결정해야 한다"고 강조했다. 또한 식약처에도 "국가 지원이 절실한 고가 중증질환 의약품에 대한 허가 지원이 제대로 이루어질 수 있도록 혁신제품 지정 및 심사를 보다 신속하게 실시해야 한다"고 주문했다.   

더불어민주당 서미화 의원도 허가-평가-협상 시범사업과 관련 "급여기준 설정까지 상당 기간이 걸리고 일반 약제나 다름 없는 평가 기간이 소요되고 있다"며 개선 대책을 요구했다. 

복지부는 "허가-평가-협상 시범사업은 희귀·중증질환 치료제 등의 등재 절차가 신속하게 추진될 수 있도록 지원하는 제도이나 평가 및 협상 기준은 다른 약제와 형평성 등을 고려해 동일하게 운영 중"이라며 "운영 절차상 개선 필요성은 현장과 전문가 의견을 수렴해 보완해 나가겠다"고 답변했다. 또한 "등재 절차가 완활하게 진행되도록 기관 간 협조하겠다"며 "복지부, 식약처, 심평원, 건보공단 간 정보 교류를 효율화하는 등 개선방안을 검토하겠다"고 답했다. 

식약처는 "앞으로 중증·희귀질환 환자에게 최대한 조속하고 안전하게 치료 기회를 제공하기 위해 신속한 허가 심사가 이루어지도록 노력하겠다"고 밝혔다.