국회가 경제성 평가 자료제출 생략제도 운영방안을 비롯한 약가제도 개선 필요성을 점검했다. 보건복지부는 환자의 신약 접근성 개선을 위해 노력하겠다면서도 사실상 어렵다는 답변을 내놨다. 

국회 서면질의에 따르면 경평생략 제도 취지를 살리지 못한 채 일반질환만큼 임상근거를 요구하고 있다고 지적했다. 또한 약가협상 기준이 1차년도 예상청구금액에 대한 한도액이 낮게 설정돼 있어 중증 희귀질환 치료제의 신약 등재가 지연되고 있는 것 아니냐는 질의도 이어졌다. 실제 업계에서는 상한금액 협상보다 예상청구액 협상이 더 어렵다는 목소리가 나온다. 

이에 복지부는 "경제성평가 자료제출 생략 제도 대상에 해당하면 경제성 평가를 위한 비용효과성 분석 등의 자료 제출을 하지 않아도 되는데, 이는 희귀질환의 특성 상 근거생산이 어려워 경제성 평가를 생략하는 취지지만, 임상적 유용성을 판단하기 위한 기초 자료제출은 약제의 등재절차에 필요한 절차"라고 강조했다. 

위험분담제는 중증‧희귀질환 신약의 효능‧효과 혹은 보험 재정 영향 등이 불확실한 약제에 대해 제약회사가 일부 분담해 건강보험 등재를 지원하는 제도로, 이 중 총액제한제 유형은 예상청구 금액을 넘는 청구액의 일정 비율을 제약사가 공단에 환급하는 제도로 운영되고 있다.

복지부는 "예상청구금액은 예상 환자 수, 외국 약가 등을 종합적으로 고려해 보험자와 제약사가 협상을 통해 결정되며 보험자는 예상 청구액을 임의로 낮게 설정할 수 없다"고 답변했다.

이와 함께 국회는 고가의 희귀질환 신약에 대해 소수 환자 대상인 특성을 고려하지 않고 가격인하 압박으로 급여 검토기간이 길어지거나 협상 결렬되는 사례가 발생하고 있다면서 개선방안도 요구했다.

하지만 복지부는 신약 등재 관련 최근 3년간 결렬된 약제는 단 2품목이라고 밝혔다. 복지부는 "협상 결렬 후 재신청 · 재협상을 거쳐 급여중인 약제를 제외하고 3년간 결렬된 약제는 2품목으로 드물다"며 "1품목은 희귀필수의약품센터를 통해 공급되고 있다"고 설명했다. 

희귀질환 환자의 치료접근성을 개선하기 위해 경제성평가 자료제출 생략 가능 약제 조건을 성인까지 확대해야 한다는 지적도 있었는데, 복지부의 답변은 신중한 검토가 필요하다는 것이었다.

복지부는 "암, 희귀 등 중증질환 신약에 대한 환자 접근성 강화를 통해 국민건강 증진과 경제적 부담을 완화하기 위해 지속적으로 노력하고 있다"면서 "작년 1월 관련 규정을 개정해 소아 질병 중 생존을 위협하는 질환은 아니지만 환자수가 적고, 임상적으로 삶의 질 개선을 입증한 신약은 신속 등재를 지원하기 위해 경제성평가 생략 대상으로 추가해 운영 중에 있다"고 설명했다.  

이어 "경제성평가 생략 제도는 비용효과성 평가를 제외국 등재 가격을 토대로 결정하는 예외적인 운영 방식인 만큼, 평가 생략 대상을 성인 환자까지 확대하는 방안은 사회적 논의 등을 거쳐 신중하게 검토할 필요가 있다"고 사실상 어렵다는 뜻을 내비쳤다.