유전자세포치료제와 같은 첨단바이오의약품을 개발함에 있어 수십억에 달하는 생산 위탁 비용과 지원 인프라 부족이 국내 개발을 지연의 주 요인으로 지적됐다.

더불어민주당 김영배·이수진·김현·이개호 의원과 국민의힘 김예지 의원은 소아희귀난치안과질환협회와 '국회 건강과 돌봄 그리고 인권 포럼'과 함께 14일 국회에서 '첨단재생의료 치료 기회 확대를 위한 입법·정책과제' 정책토론회를 개최했다.

이규선 생명공학연구원 연구전략본부장은 "최근 미국과의 관세 협상에서 반도체와 조선 분야가 우리나라의 교섭 카드로 제안됐던 것처럼, 유전자치료제도 향후 우리나라의 주력 기술이 될 가능성이 있다"며 "우리나라는 오랫동안 이 분야를 연구해왔고, 적은 임상환자 수로도 신속 승인을 기대할 수 있는 희귀질환을 타깃하고 있다는 점에서 국내도 충분히 경쟁력을 가질 수 있다"고 말했다.

이규선 본부장은 국산 유전자치료제 개발 및 생산이 필요한 이유로 ①기존 기술로 불가능한 질환의 근본적 치료(원샷 치료) 가능 ②수십억원에 달하는 약가 인하 가능 ③소규모 임상만으로 신속한 치료 가능 등을 꼽았다. 그럼에도 여전히 R&D 과정에서 병목 현상이 존재해 이를 지연시키고 있다고 꼬집었다.

또, 연구용 바이러스의 생산을 해외에 의존하고 있어 실증 및 사업화 기반이 취약하고, 전임상에서 임상까지의 실증(제조/평가) 과정에 인프라 부족으로 인한 병목현상이 발생하고 있다고 주장했다.

이 본부장은 "유전자치료제를 생산함에 있어 시제품 생산과 최적화에 굉장히 큰 금액이 들어간다. 이를 생산하기 위해 국내 위탁생산기업에 부탁할 경우 약 60억원, 해외 기업에 부탁할 경우 70~80억원의 비용이 소요된다"며 "이를 해소하기 위해 기초 연구성과의 전임상/임상 신속 생산 및 평가 지원을 위한 '공공형 R&BD 실증 플랫폼' 설립이 필요할 것"이라고 설명했다.

즉, 유전자세포치료제를 개발하기 위해 필요한 핵심 원천 기술들을 국내 연구진이 보유하고 있지만, 여전히 상용화를 막는 것은 생산 비용이라는 것이다. 

이 본부장에 따르면, 현재 생명공학연구원은 2년간 80억원을 투입해 유전자세포치료제 인프라 구축에 돌입했다. 또 희귀난치질환 치료기술을 개발하기 위한 '글로벌 TOP 유전자세포치료제 전문연구단을 작년 출범해 원천 기술 확보를 위한 근간을 마련하고 있다.

더불어 한국생명공학연구원, 한국화학연구원, 안전성평가연구소, 한국표준과학연구원, 한국기초과학지원연구원, 한국전자통신연구원 등 6개 출연연이 '유전자세포치료 전략연구단'을 구성하고 국가 주도 첨단바이오의약품 개발을 지원하고 있는 것으로 나타났다. 

그는 "공공형 R&BD 플랫폼에 의뢰한다면, 위탁개발생산(CDMO) 의뢰에 들어가는 비용 절감할 수 있을 뿐만 아니라, 시간 또한 대폭 감소할 수 있다"며 "이것이 가능해진다면 국가 전략 기술도 가능할 뿐만 아니라, 국산 치료제 개발 소식도 들을 수 있을 것"이라고 강조했다.