지난주(8월11~15일) 총 13개 품목이 식품의약품안전처에서 품목허가를 받았다. 전문의약품 5개, 일반의약품 8개 품목이다. 이들은 미만성 거대B세포 림프종, 인슐린 비의존성 당뇨병, 과민성 방광, 골다공증 등 적응증으로 허가됐다.

국내 항암 시장에 3번째 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제가 등장했다. 

길리어드 사이언스 코리아는 지난 13일 CAR-T 치료제 '예스카타(성분 악시캅타젠실로류셀)’의 품목허가를 획득했다. 노바티스가 개발한 ‘킴리아(성분 티사젠렉류셀, 2013년 3월 5일 허가)', 얀센의 '카빅티(성분 실타캅타젠오토류셀, 2023년 3월 16일 허가)' 이후 세번째로 등장한 CAR-T 치료제다.  

예스카타는 환자의 혈액에서 면역세포인 T세포를 분리해 B세포 표면의 CD19 항원을 인식하는 수용체를 발현하도록 설계된 CAR-T 치료제다. 더불어 CD28의 공동자극 도메인도 가지고 있어 빠른 T세포 활성화와 증식에 유리하다. 경쟁 제품인 킴리아는 '4-1BB'을 공동자극 도메인으로 가지고 있는 것과 구별된다. 

식약처는 예스카타를 △1차 화학 면역 요법 치료 후 12개월 이내에 재발하거나 불응하는 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) △2차 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 BLBCL 및 원발성 종격동 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자를 대상으로 사용할 수 있도록 허가했다.

예스카타는 기존 3차 이상으로 사용되어 오던 CAR-T 치료제를 일부 DLBCL 환자의 2차 이상 치료제로도 사용할 수 있는 만큼 강점을 보일 것으로 전망된다. 현재 킴리아는 25세 이하의 소아 및 성인 환자가 이식 후 재발(또는 2차 재발) 그리고 이후 재발성 또는 불응성 DLBCL로 진단되는 경우 사용할 수 있다.

한편, 국산 CAR-T 치료제도 품목허가 심사를 진행 중에 있어 주목된다. 큐로셀은 작년 12월 30일 식약처에 자사 CAR-T 신약 후보물질 '림카토(성분 안발셀)'의 재발성 또는 불응성 DLBCL 대상 품목허가를 신청했다고 밝혔다. 

더불어 보건복지부 '허가-급여-협상' 병행 시범사업에 참가하고 있는 품목인 만큼, 급여 등재를 위한 절차도 동시에 진행 중인 것으로 나타났다. 회사는 지난 2월 3일 림카토의 급여 등재를 위한 건강보험심사평가원 약제급여평가 신청을 완료했다고 밝힌 바 있다. 

이 외에도 회사는 전신 홍반성 루푸스, 급성림프구성 백혈병 등 적응증을 대상으로도 임상시험을 진행 중에 있다.

임상시험계획은 총 14건이 승인됐다. 세부적으로 △1상 2건 △1/2상 1건 △1/2a상 1건 △2상 3건 △2a상 1건 △3상 2건 △생물학적 동등성 2건 △연구자 임상 2건 등이다. 이 임상시험들은 남성 안드로겐성 탈모, 아토피 피부염, 원발성 막성 신장병증 등 질환을 대상으로 승인됐다.

무진메디가 개발하고 있는 두피 직접 도포 방식 남성형 탈모 치료제 휴테라 D(HUTERA D, 연구물질명 AD303)가 임상시험에 돌입했다.

무진메디는 지난 14일 남성 안드로겐성 탈모 환자를 대상으로 AD-303A 및 AD-3031 투여 시 약동학, 약력학적 특성 및 안전성을 평가하기 위한 무작위배정, 공개, 평행설계 1/2a상 임상시험계획을 승인받았다. 대조 약제로는 아보다트연질캡슐(성분 두타스테리드)이 사용됐다.

이번 임상은 오는 10월까지 24명 참여를 목표로 서울대병원에서 진행될 예정이다. 임상 참여자들은 1일 1회 1번 휴테라를 펌핑해 사용한 군과 2번 펌핑한 군으로 나뉘어 진행되며, 대조군은 1일 1회 경구투여 한다. 

남성형 탈모는 남성호르몬인 테스토스테론이 환원효소와 결합해 생성되는 디하이드로 테스토스테론(DHT)이 모낭세포를 파괴해 생기는 질환이다. 휴테라 D는 바로 이 환원효소와 결합해 DHT 생성을 억제하는 기전의 치료제로, 무진메디의 지질나노입자(LNP) 기술이 적용돼 기존 경구용 제품들과 달리 두피 직접 도포 제형으로 개발되고 있다.

한편, 무진메디는 2023년 9월 6일 에드파마와 휴테라의 공동 개발을 위한 업무협약을 체결했다. 당시 회사는 LNP 전달 탈모제를 개발해 기존 경구용 제제에서 발생했던 성기능 장애, 전립선비대증, 우울증 등 전신 부작용을 최소화하고, 약물 침투 및 편의성을 극대화하겠다고 밝혔다.

또 언론을 통해 1/2상 임상 완료 후 조건부 허가 형태로 출시 및 3상 임상시험을 이어갈 것이라고 공개한 바 있다. 약 6개월~1년 내로 진행되는 외용제 초기 임상의 특성을 고려하면, 빠르면 내년 상반기에는 품목허가 신청이 가능할 것으로 전망된다.