식품의약품안전처는 B세포 림프종에 대한 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T, chimeric antigen receptor) 치료제인 길리어드 사이언스 코리아의 '예스카타주(악시캅타젠실로류셀)'를 13일 허가했다.  

키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제는 환자의 T세포를 유전적으로 조작해 암세포를 효과적으로 인식, 공격하도록 만든 세포 기반 유전자치료제(키메라란 유전적으로 다른 여러 세포나 조직이 한 개체 안에 섞여 존재하는 상태를 의미)다.

예스카타주는 환자의 면역세포(T세포)에 B세포의 단백질 CD19를 인지할 수 있는 유전정보를 넣어준 후, 다시 이 세포(CAR-T)를 환자의 몸에 주입해 CD19를 발현하는 암세포를 인식해 사멸시키는 기전의 항암제이다.

CD19는 B세포 표면에 발현되는 단백질로 B세포 림프종의 대표적인 표적 중 하나다.

이 의약품은 재발성·불응성인 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 성인 환자에게는 새로운 치료 선택지를 제공하고, 현재 국내 허가된 치료제가 없는 원발성 종격동 B세포 림프종(PMBCL) 환자에게도 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.

미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)은 B-림프구에서 기원한 림프종으로 림프종 중 가장 흔한 종류며, 비호지킨 림프종의 약 30% 정도를 차지하고 진행이 빠르다.

원발성 종격동 B세포 림프종(PMBCL)은 독특한 임상적·조직학적 특성으로 인해 최근 DLBCL과 구분해 거대 B세포 림프종의 독립된 세부 하위 유형으로 분류된다.

식약처는 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률'(이하, 첨단재생바이오법)에서 정한 심사기준에 따라 해당 의약품의 품질, 안전성·효과성, 제조 및 품질관리기준 등을 과학적으로 철저하게 심사·평가하면서, 신속처리 대상 지정을 통해 의료현장에 신속히 도입될 수 있도록 노력했다고 밝혔다.

또 예스카타주는 '첨단재생바이오법' 제30조에 따른 '장기추적조사' 대상 의약품으로 제약사가 투여일로부터 15년동안 이상사례 발생 현황을 추적조사하는 등 첨단바이오의약품 안전관리에 만전을 기하겠다고 약속했다.

식약처는 생존을 위협하거나 희귀질환 등 중대한 질환에 안전하고 효과 있는 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다고 강조했다.