네이처셀의 퇴행성관절염 줄기세포 치료제 '조인트스템'이 동정적 사용 프로그램(EAP,  Expanded Access Program)을 통해 미국 내 환자들에게 처방된다. 이는 FDA의 요청에 따라 이뤄진 것으로 정식 허가 전 단계에서 환자들에게 보다 빠르게 치료 기회를 제공하기 위한 이례적 조치로 평가된다.

네이처셀 정상목 임상개발·허가 담당 사장은  26일 "FDA가 조인트스템의 안전성과 효능을 긍정적으로 평가해 선제적으로 환자들에게 치료 기회를 제공하는 경로를 열여줬다는 데 의미가 있다"고 말했다. 

FDA 규정에 따르면 EAP 프로그램은 중대한 안전성 우려가 없는 치료제의 환자 접근성을 신속하게 허용하는 제도로, 신청 제출일로부터 30일 이내에 별도 반려나 보완 요구가 없을 경우 자동 승인으로 간주(30-day safety review period)한다. 또한 △임상시험 종료 후 치료가 필요한 환자나 △정식 허가 전이지만 임상적 유의성이 입증된 치료제 등에 한해 제한적으로 사용을 허용한다.   

조인트스템은 정식 품목허가 전 단계에서 '치료용 IND' 트랙을 통해 환자에게 제공되며 5월 28일 EAP 신청서를 제출한 후 30일 검토 기간보다 앞선 시점에 FDA로부터 실질적인 승인 통보를 받은 것으로 확인됐다.

FDA가 조인트스템의 사용 절차를 '개별 신청'이 아닌 '회사 일임 방식'으로 허용한 점도 주목된다. 

정 사장은 "통상적인 EAP는 환자 또는 의료진이 FDA에 직접 신청한 후 승인을 받아야 사용이 가능하지만, FDA가 네이처셀의 운영 역량을 인정해 회사가 직접 환자 신청을 받고, 일정 규모까지 자체 판단에 따라 치료를 제공한 후 사후보고하도록 절차를 간소화했다"며 "환자 치료의 필요성과 조인트스템의 준비 상태 등을 FDA가 종합적으로 검토한 결과로, 환자 접근성과 편의성을 제고할 것으로 기대된다"고 말했다. 

이를 위해 회사측은 만반의 준비를 갖추고 있다. 정 사장은 "미국 내 전문성을 가진 의료진과 협력해 환자들의 사용 신청에 필요한 행정 절차와 치료 제공을 적극적으로 지원할 것"이라고 설명했다. 

조인트스템은 골관절염 외에도 다양한 적응증을 대상으로 추가 임상 개발을 진행 중이며, 임상 개발이 가장 빠르게 진행된 골관절염 치료에 가장 먼저 적용된다. 이번 EAP 승인은 향후 글로벌 3상 및 품목허가 절차에도 지렛대 역할을 할 것으로 기대된다.

정 사장은 "EAP를 통해 임상시험 참여가 어려운 환자들에게도 치료 기회를 줄 수 있다는 데 의미가 있다 "미국 내 환자 접근성을 우선적으로 고려해 FDA와 긴밀히 소통하고, 이를 기반으로 글로벌 환자들에게 치료 혜택을 제공할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.