네이처셀은 중증 퇴행성 관절염 줄기세포치료제 ‘조인트스템’이 미국 FDA에서 혁신적 치료제로 지정(Breakthrough Therapy Designation)을 받았다고 21일 밝혔다. 

혁신적 치료제(BTD)로 지정을 받으려면 임상시험을 통해 기존 치료법보다 임상적으로 월등한 개선 효과를 입증해야 하며, 지정 후 패스트트랙 적용을 받아 개발기간 단축 및 상용화를 위한 집중적인 지원을 받게 된다.

조인트스템은 지난해 10월 미국 FDA로부터 RMAT(첨단재생의학치료제) 지정을 받은 데 이어 올해 세포치료제 분야에서는 한국 기업 중 최초로 혁신적 치료제(BTD) 지정을 받으면서 기업 가치 상승을 견인할 것으로 기대된다.

조인트스템은 세계 최초 중증 퇴행성 관절염 환자들을 위한 자가 지방유래 중간엽 줄기세포치료제로, 무릎 관절강 내 1회 국소 주사를 통해 연골 재생 작용을 통한 통증 감소와 관절 기능 효과를 최대 3년 지연시키는 효과를 확인한 바 있다. 이번 혁신적 치료제 제정은 한국에서 진행한 3상 임상시험 및 3년 장기추적관찰 결과가 반영된 결과다.

국제 학술지 ’Arthritis&Rheumatology’의 2019년 글로벌 질병부담 연구(Global Burden of Disease Study) 데이터에 따르면, 미국의 무릎 퇴행성 관절염 환자 수는 2019년 약 5187만 명으로 보고됐다. 한국 건강보험심사평가원에 따르면 국내에서는 2023년 기준 300만명 이상의 환자가 무릎 퇴행성 관절염으로 의료기관을 방문했으며, 2022년 기준 7만284명이 무릎 인공관절치환술을 받았다.

라정찬 네이처셀 회장은 "조인트스템의 혁신적 치료제 지정(BTD)은 한국 식약처의 가이드라인에 따라 시행된 제3상 임상시험 및 3년 장기추적관찰 연구 결과를 인정받은 결과로 의미가 있다"며 "이는 우리나라 규제과학이 글로벌 스탠다드에 부합한다는 의미"라고 설명했다.

한편 애브비(Abbvie)와 얀센(Janssen Biotech)이 공동 개발한 표적 항암제 '임브루비카(Imbruvica)'와 MSD가 개발한 면역항암제 '키트루다(Keytruda)'는 앞서 BTD 획득 및 우선심사 약물 지정 후 약 1년 만에 FDA의 가속 승인을 받은 바 있다.