희귀 난치성 질환 신약 개발기업 티움바이오(대표 김훈택)는 혈우병 치료제인 'TU7710(개발코드명)'의 글로벌 임상 1b상 개시를 위한 임상시험계획서(CTA)를 제출했다고 20일 공시했다.

임상 1b상은 이탈리아와 스페인 내 8개 기관에서 진행될 예정이다. 임상에서는 혈우병 환자를 대상으로 TU7710을 단회 및 반복 투여한 후 안전성 및 약동학, 약력학적 특성을 평가한다. 또 단계적으로 용량을 증량 투약해 임상 2/3상을 위한 적정 용량 선정을 목표로 하고 있다.

TU7710은 '혈액응고 제7인자(Coagulation factor VIIa)'를 재조합한 바이오의약품이다. 혈액응고 제7인자에 '트렌스페린(Transferrin)'을 융합해 반감기를 기존 치료제와 비교해 최대 6~7배 길게 만든 장기지속형 신약 후보물질이다. 특히 혈우병 환자들의 투여 빈도를 줄여주는 장점이 있다고 회사 측은 설명했다.

티움바이오는 현재 건강한 성인을 대상으로 안전성, 내약성 등을 확인하기 위한 국내 임상 1a상을 진행 중이다. 이 결과를 바탕으로 임상 사용 용량 및 용법을 결정할 예정이다. 이번 유럽 임상 1b상 CTA 신청으로 혈우병 환자 대상의 글로벌 임상을 개시하게 된다는 게 회사 측 설명이다.

김훈택 티움바이오 대표는 "TU7710은 기존 치료제 대비 반감기를 상당히 길게 만들어 환자 및 의료시스템의 부담을 줄여줄 수 있는 혁신신약"이라며 "회사 연구진은 미국 식품의약국(FDA), 유럽의약품청(EMA) 등의 허가를 받아 전 세계 40여개국에서 판매 중인 CSL베링의 A형 혈우병 치료제인 '앱스틸라(성분 로녹토코그알파)'를 연구개발(R&D)한 경험을 바탕으로 TU7710을 혈우병 환자들의 미충족 의료 수요(Unmet Medical Needs)를 해소하기 위한 새로운 치료제로 개발할 것"이라고 말했다.