지엔티파마(대표 곽병주)는 뇌졸중 치료제로 개발 중인 '넬로넴다즈'의 임상 3상시험 환자 등록을 완료했다고 11일 밝혔다. 임상 주요 결과는 오는 4분기에 공개될 예정이다.

국내 최초로 식품의약품안전처의 승인을 받아 진행되는 임상 3상은 12시간 이내에 '동맥 내 혈전제거술을 받는 중증 뇌졸중 환자'에게서 넬로넴다즈의 장애 개선 효과를 검증하는 것으로, 목표 환자 496명의 등록을 마쳤다.

지엔티파마 관계자는 "전국 24개 대학병원 뇌졸중 센터에서 임상이 순조롭게 진행되면서 당초 예정했던 2024년 6월보다 1년 이상 빠르게 마지막 환자에 대한 투약이 마무리됐다"며 "임상 3상 결과에 따라 내년 하반기 치료제를 출시할 계획"이라고 밝혔다.

이번 임상 3상의 1차 유효성 평가지표는 뇌졸중 환자의 장애를 평가하는 '수정랭킨척도(mRS·modified Rankin Scale)'의 점수 분포로, 장애 개선 효과를 검증한다. 2차 유효성 평가지표는 △독립 활동이 가능한 환자의 비율 증가 △장애 증상이 없는 환자의 비율 증가 △뇌경색 방지 효과 △증상성 뇌출혈(혈전제거술의 주요 부작용) 방지 효과로, 위약 대비 약효를 검증한다. 마지막 투약 환자에 대한 관찰은 7월 초에 종료될 예정이다.

지엔티파마가 과학기술정보통신부와 경기도 등의 지원을 받아 개발한 넬로넴다즈는 NMDA 수용체 활성을 억제하고 동시에 활성산소를 제거하는 신물질이다. 뇌졸중 후 뇌세포 사멸을 방지하는 '다중표적' 뇌세포 보호 약물이다.

뇌졸중은 크게 심정지에 의한 '전뇌 허혈'과 뇌혈전에 의한 '국소 뇌허혈'의 형태로 발생한다. 심정지 및 국소 뇌허혈 동물모델서 넬로넴다즈의 탁월한 약효가 입증돼 임상 결과가 최근 국제 학술지에 잇달아 게재됐다.

곽병주 지엔티파마 대표(연세대 생명과학부 겸임교수)는 "지난달 4시간 이내에 자가 순환이 재개된 '심정지 환자'를 대상으로 허혈성 뇌 손상 방지 효과를 검증하는 임상 2상 환자 등록을 완료했다"며 "이번에 '혈전제거술을 받은 국소 뇌허혈 환자'를 대상으로 임상 3상 환자 등록을 완료함에 따라 연내에 뇌졸중 유형에 따른 넬로넴다즈의 약효와 안전성을 폭넓게 검증할 수 있게 됐다"고 말했다.

곽 대표는 이어 "뇌졸중 임상 2상에서 넬로넴다즈의 안전성과 약효가 확인된 만큼 심정지 임상 2상과 뇌졸중 임상 3상에서 넬로넴다즈의 약효가 검증될 것으로 기대한다"며 "4분기에는 임상의 주요 결과를 확인할 수 있을 것"이라고 덧붙였다.