코오롱생명과학(대표 김선진)은 오는 15일(현지시간) 미국 샌디에이고에서 개막하는 '미국 신경과학학회(SfN 2025)'에서 당뇨병성 신경병증(PDPN) 유전자치료제 후보물질 'KLS-2031'의 최신 전임상 연구 결과를 포스터 발표한다고 12일 밝혔다. 

KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스(rAAV) 기반의 유전자치료제로, 신경 염증 억제와 통증 신호 경로 조절에 관여하는 GAD65, GDNF, IL-10 등 세 가지 유전자를 동시에 발현하도록 설계됐다. 

코오롱생명과학 연구팀은 이번 연구에서 당뇨병으로 인한 신경병증을 유도한 실험쥐 모델에 유전자치료제 후보물질 KLS-2031을 주입하고 통증 반응을 평가했다. 그 결과, KLS-2031을 단 1회 투여한 실험군에서 현재 당뇨병성 신경병증 치료에 널리 사용되는 표준 치료제(SoC)인 '프레가발린'과 '둘록세틴'을 매일 투여한 군보다 유의미한 통증 완화 효과와 지속기간 개선을 확인했다. 

회사 관계자는 "프레가발린과 둘록세틴은 통증을 줄이는 데 효과가 있지만, 매일 복용해야 하며 부작용과 약물 의존성 우려도 있다. 반면 KLS-2031은 단 1회 투여만으로 장기적인 효과를 나타내 차세대 치료제로서의 가능성을 제시했다"고 설명했다.

이어 "인슐린 치료를 병행한 당뇨병 모델에서 인슐린에 의한 혈당 조절의 정도에 관계없이 KLS-2031의 통증 완화 효과가 유지됨을 증명해 전임상 데이터의 임상적 유효성을 극대화했다"며 "이는 KLS-2031이 인슐린 투여 여부와 관계없이 실제 임상 환경에서 혈당 조절 중인 환자에게도 적용 가능한 치료 옵션임을 시사한다"고 덧붙엿다.

또한 회사는 척수신경절(DRG)과 척수 내 활성화된 면역세포 환경을 조절함으로써 정상군과 유사하게 면역 환경을 조성하는 항염효과도 관찰됐다. 연구팀은 이 결과가 KLS-2031이 단순 진통 작용을 넘어 통증 발생에 관여하는 생리적, 면역학적 반응을 조절하는 치료제로도 작용할 수 있음을 보여준 것이라고 해석했다.

김선진 대표는 "최근 국제 학회에서 KLS-2031에 대한 글로벌 제약사와 연구자들의 관심이 높았다. 추가 적응증 발굴을 위한 후속 전임상 연구 및 공동개발, 기술수출을 통한 임상 진입 논의 등을 활발히 이어가고 있다"고 말했다.

또 "특히 이미 미국 임상시험에서 척추 질환에 대한 안전성을 확보한 만큼, 최적의 적응증과 용법 발굴을 완료하고, 환자 중심의 유전자치료제 개발을 위해 연구개발 역량을 지속적으로 집중하겠다"고 덧붙였다.