국내 제약바이오 기업들이 세계 3대 종양 분야 학술대회인 유럽종양학회 연례학술대회(ESMO 2025)에 자사 항암 파이프라인 연구 결과를 소개하기 위해 독일로 향한다. 

올해 ESMO 연례학술대회는 오는 17일(현지시간)부터 21일까지 독일 베를린 소재 '메세 베를린(Messe berlin)'에서 개최된다. 

이번 학회에서는 항암 분야 283개 세션, 1760개 프레젠테이션 그리고 2543개 포스터(전자 포스터 포함) 발표가 진행될 예정이다. 각 연구진들은 다양한 기술이 접목된 항체약물접합체(ADC), 면역 관문 억제제, 표적치료제 등이 비소세포폐암, 유방암, 요로상피암, 췌장암 등의 암종에서 어떤 효과를 보였는지 또는 자사 진단 기기가 항암 치료에 어떻게 활용됐는 지 연구 결과를 공개한다.

이번 행사에는 글로벌 빅파마들 외에도 한미약품, 리가켐바이오사이언스, 루닛, 지아이이노베이션, 프레스티지바이오파마, 퓨쳐켐, 에스티큐브 등 국내 기업들이 자사 또는 파트너사가 진행 중인 주요 파이프라인의 연구 결과가 발표될 계획이다.

한미약품은 차세대 표적 항암제로 개발 중인 EZH1/2 이중저해제 ’HM97662’의 글로벌 1상 결과를 공개한다.  

HM97662는 EZH1과 EZH2 단백질을 동시에 억제하는 이중저해제로, 기존 EZH2 단일 저해제 대비 항암 효과와 내성 발생을 극복하기 위해 개발되고 있다. 

EZH1과 EZH2 단백질은 암 유발 단백질 복합체인 PRC2(Polycomb Repressive Complex2)의 핵심 구성요소다. 이들은 PRC2의 기능을 억제해 암 세포가 성장 및 분화하지 못하도록 조절하는데, 만약 돌연변이, 과발현 등 이상이 발생한다면 종양으로 이어질 수 있다.

이번 오픈라벨(Open-label) 1상 연구는 표준 치료에 실패했거나, 내약성을 보이지 않은 진행성 또는 전이성 고형암 환자를 대상으로 진행됐다. 환자들은 한 달에 1회 HM97662를 투여받았고, 표준 3+3 용량 증량(Dose escalation) 설계를 통해 50mg부터 시작해 350mg까지 6단계 증량했다.  

13일 공개된 연구 초록에 따르면, 이번 연구에서 SMARC4 결핍 자궁육종 환자 1명이 300mg 용량에서 확인된 부분관해(comfirm PR)를 보였고, 200mg 투여군 내 난소암 환자 1명이 14개월 이상 안정병변(SD) 상태를 유지했다.

안전성 측면에서 치료 관련 이상반응(TRAEs)은 15명(68.2%)의 환자에서 관찰됐으며, 이 중 3등급 이상의 이상반응은 7명(31.8%)에서 발생했다. 가장 흔한 이상반응은 △오심(45.5%) △혈소판감소증(40.9%) △구토(31.8%) △설사(27.3%) △빈혈(22.7%) 등으로 나타났다. 또, 치료 관련 이상반응으로 인해 치료 중단이나 사망 사례는 보고되지 않았다. 

회사는 본 발표가 진행되는 오는 19일 350mg 용량군 환자가 포함된 코호트의 분석결과까지 공개할 예정이다.  
 
한편, HM97662는 지난 2021년 미충족 의료 수요가 있는 분야의 항암제 개발을 위한 국가지원 신약개발 사업에 선정돼 개발되고 있는 신약 후보물질이다. 이 사업은 제약기업과 학·연·병 오픈 이노베이션 전략을 바탕으로 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 국가 R&D 사업이다.

리가켐바이오사이언스는 글로벌 파트너사들이 진행하고 있는 4건의 발표를 지원하기 위해 현장으로 나선다. 

올해 ESMO에서는 △영국 '익수다 테라퓨틱스'가 개발하고 있는 HER2 발현 진행성 고형암 치료 항체약물접합체(ADC) 'IKS014' △중국 '포순 제약'가 개발하고 있는 HER2 발현 국소 진행성 또는 전이성 위암 치료제 'FS-1502' 등 기술이전 파이프라인 결과와 더불어 △리가켐바이오사이언스가 최초 공개하는 Nectin-4 타깃 ADC 'LN-4305', 'LN-4311'의 연구 결과가 소개된다. 

공개된 초록에 따르면 해당 파이프라인 연구 모두 안전성 측면에서 관리 가능한 수준의 프로파일을 보인 것으로 나타났으며, 유의미한 항종양 활성 신호를 나타낸 것으로 평가됐다. 구체적인 데이터는 오는 19일 포스터 발표와 함께 공개될 예정이다. 

업계에서는 이번 발표와 관련 리가켐바이오의 HER2 타깃 ADC IKS014가 국제 무대에서 첫 검증을 받고, 위암 치료제 FS-1502의 단독 및 병용요법 등 활용의 다각화를 시도하며, Nectin-4 등 새로운 마커에 대한 도전을 내비쳤다고 평가하고 있다.

이번 연구 발표에 따라 향후 추가 마일스톤 수령 및 새로운 파트너십 추진 등 횡보가 결정될 수 있기에 많은 업계 관계자들이 해당 임상 결과에 주목하고 있다. 

루닛은 이번 학회에서 국내외 의료기관과 함께 진행한 AI 바이오마커 플랫폼 루닛 스코프(Lunit SCOPE)를 활용 면역항암제 치료 반응 예측 연구 3건을 공개할 예정이다.

구체적으로 ① 정상 불일치 복구형 전이성 대장암 환자를 대상으로 FOLFOXIRI(폴피리녹스)+베바시주맙(오리지널 아바스틴) 치료에 면역항암제 아테졸리주맙(오리지널 티쎈트릭)을 추가한 병용치료 효과를 예측하는 바이오마커 개발(이탈리아 피사대학교 의과대학 종양내과 키아라 크레몰리니(Chiara Cremolini) 교수 연구팀) ②진행성 투명세포형 신세포암 환자를 대상으로 면역항암제 병용요법(니볼루맙+이필리무맙)과 표적항암제 단독요법(수니티닙)의 효과 비교(연세암병원 연구팀) ③ 일본 다기관 전향적 임상 연구에서 모집된 비소세포폐암 환자 조직에 루닛 스코프 적용(일본 국립암센터(NCCE)) 등 연구들의 주요 데이터들이 발표된다. 

회사는 이번 연구 결과를 통해 면역항암제 치료 효과가 제한적이었던 암 환자들의 치료 전략을 설정함에 AI 분석이 어떤 도움을 줄 수 있는 지 확인할 수 있다는 입장이다. AI 기반 면역표현형 분석이 면역항암제가 효과적으로 작용할 가능성이 높은 환자들을 예측하는 도구로 활용 가능하다는 것이다. 

서범석 루닛 대표는 13일 보도자료를 통해 "이번 ESMO를 통해 루닛이 선보인 연구는 AI가 실제 환자의 생존기간 개선과 연결될 수 있음을 데이터로 입증한 성과"라며 "특히 대장암, 신세포암, 비소세포폐암 등 서로 다른 암종에서 검증된 만큼, 루닛 스코프가 다양한 암에서 맞춤 치료 전략을 제시할 수 있는 핵심 도구로 자리잡을 것으로 기대한다"고 말했다.

에스티큐브는 자사 BTN1A1 타깃 면역항암제 '넬마스토바트'의 전임상 및 임상시험 등 2건의 연구 초록을 발표한다.

첫 번째 연구는 BTN1A1 표적 면역치료가 비소세포폐암 및 대장암에서 표준치료의 효과를 시키는 지를 확인한 비임상 연구로, 환자 유래 오가노이드(PDO)와 제브라피쉬 모델을 활용해 BTN1A1 억제제의 병용전략을 평가했다.

또, 회사는 전이성 대장암 환자에서 넬마스토바트와 카페시타빈 병용요법의 임상적 유익을 예측하기 위한 1b/2상 연구 결과를 발표한다. 주저자인 이수현 고대안암병원 종양내과 교수 등 연구진은 BTN1A1 H-Score 점수 및 다중 바이오마커 분석을 진행했는데, 이번 발표에서는 BTN1A1 발현정도(H-Score)에 따른 무진행생존기간(PFS) 차이 분석 결과가 소개된다. 

회사 관계자는 "BTN1A1은 PD-L1과 상호 배타적으로 발현되는 새로운 면역관문으로, 기존 면역항암제에 불응하거나 내성이 생긴 환자들의 반응률을 높일 수 있는 전략적 타깃"이라며 "이제 실제 임상을 통해서도 넬마스토바트가 바이오마커 기반 정밀면역항암제로서 글로벌 계열 내 최초(First-in-class) 경쟁력을 가질 수 있음을 거듭 확인하고 있다"고 말했다.

현재 회사는 BTN1A1 양성 3차 치료 이상의 전이성·재발성 대장암 환자를 대상으로 넬마스토바트와 트리플루리딘-티피라실(TAS-102), 베바시주맙 병용 임상 1b/2상을 진행 중이며, 현재 2상 환자 투약 단계에 있다. 이에 더해 BTN1A1 양성 2차 치료 이상의 진행성·전이성 비소세포폐암 환자를 대상으로 넬마스토바트, 도세탁셀 병용 임상 2상 개시를 준비 중이다.

프레스티지바이오파마 췌장암 신약 후보물질 'PBP 1510(성분 울레니스타맙)'의 안전성 데이터를 공개한다.

PBP 1510은 췌장암의 주요 발암 인자인 PAUF를 억제함으로써 종양 증식 및 전이를 차단하는 표적 항체 치료제 후보물질이다. 현재 미국 식품의약국(FDA), 유럽의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정됐으며, 미국에서는 패스트 트랙으로 지정돼 글로벌 임상 1/2a상이 진행 중이다.

이번 행사에서는 회사가 진행중인 'PAUF-I' 연구의 초록이 공개된다. 구체적으로 항-PAUF 단클론 항체인 PBP 1510 단독 및 젬시타빈 병용 투여군 환자 전원의 안전성 초기 데이터가 소개될 예정이다.  

연구진은 이번 연구 초록에서 "PBP 1510은 양호한 안전성 프로파일을 보였고, 새로운 안전성 이슈 없이 우수한 내약성을 나타냈다"며 "이 결과를 기반으로 추가 용량 증량 및 장기 평가를 지속할 근거를 얻었다"고 평가했다.

또, 회사는 오는 19일 'Meet the Investigator' 세션을 통해 췌장암의 주요 타깃인 PAUF(Pancreatic Adenocarcinoma Upregulated Factor)에 대한 최신 연구성과를 발표한다. 프랑스 스트라스부르 암센터장인 사비에르 피보(Xavier Pivot) 교수, 미국 노스웰헬스 암센터 전문의 다니엘 킹(Daniel A. King) 박사, 프레스티지바이오파마 IDC의 박윤용 박사 등이 연자로 나서 PAUF 억제 기전의 과학적 의의와 임상적 전망을 공유할 예정이다.

더불어 행사장 내 부스를 운영하는 등 자사 항암 파이프라인과 연구개발 성과를 글로벌 의료 전문가들에게 소개할 것이라는 방침이다.

퓨쳐켐은 전이성 거세저항성 전립선암 치료제로 개발하고 있는 'FC705'의 국내 임상 2상 결과를 발표한다. 

회사 측에 따르면, 이번 발표는 지난 4월 최종결과보고서를 수령한 2상 임상시험의 일부 결과를 포함하고 있다. 연구진은 거세저항성 전이 전립선암환자 20명에게 100 mCi의 FC705를 8주 간격으로 최대 6회 투여한 뒤 안전성 및 유효성을 평가했다.

당시 최종분석 대상 환자(n=15)에서 유효성평가변수인 혈액 바이오마커 'PSA(전립선 특이 항원)'가 50% 이상 감소된 환자의 비율은 73.3%로 나타난 바 있다. 

지난 발표에서 유효성평가변수에 초점이 맞춰졌다면, 이번 연구는 FC705 반복 투여 시 장기별 흡수선량(organ-absorbed dose) 평가 데이터가 공개된다. 연구진은 FC705가 최대 6회까지 투여 됐을 때 안전성을 확보할 수 있는 지, 주요 장기 선량이 대조 약물인 노바티스의 '플루빅토'와 유사한 지를 확인할 전망이다. 

한편, 회사는 현재 FC705는 국내 수도권 8개 의료기관에서 총 114명의 환자를 대상으로 국내 임상 3상을 준비 중에 있다. 또, 미국에서 진행 중인 임상 2a상을 빠른 시일 내 마무리해 2026년 상반기 내 최종결과보고서 도출하겠다고 밝힌 바 있다. 

회사는 FC705의 국내 조건부 허가 신청을 준비 중인 것으로 나타났으며, 위급한 거세저항성 전이환자를 위한 치료 목적 사용 승인도 100명 이상으로 더욱 확대할 예정이다.