에스티큐브(대표 정현진)가 전이성 대장암 환자 대상 연구자임상에서 BTN1A1 고발현 환자군의 무진행생존기간(mPFS) 6.3개월을 확인했다고 13일 밝혔다.

이는 기존 표준치료 성과(mPFS 약 2~3개월)를 웃도는 결과다.

에스티큐브는 오는 17일부터 21일까지 독일 베를린에서 열리는 유럽종양학회(ESMO 2025)에서 발표 예정인 초록을 통해 이 같은 연구성과를 공개했다. 공개된 초록에는 대장암 및 비소세포폐암을 대상으로 한 BTN1A1 타깃 치료의 임상 및 전임상 결과가 포함됐다.

회사가 발표 예정인 연구초록은 2건이며, 주제는 각각 'BTN1A1 표적 면역치료에 따른 비소세포폐암 및 대장암 표준치료 효과 증대'와 '넬마스토바트와 카페시타빈 병용요법(전이성 대장암 대상 1b/2상 연구)의 임상적 유익을 예측하는 BTN1A1 H-Score 점수 및 다중 바이오마커 분석'이다. 넬마스토바트는 에스티큐브가 개발 중인 계열 내 최초(First-in-class) BTN1A1 억제제다.

유승한 에스티큐브 연구총괄(CSO)은 "항암화학요법 이후 비소세포폐암과 대장암 모두에서 BTN1A1 발현이 증가하는 특이적 현상이 관찰됐다"며 "넬마스토바트를 화학요법(대장암에는 폴폭스/폴피리, 비소세포폐암에는 도세탁셀)과 병용 시 단독 대비 높은 항종양 효과가 관찰됐고, 특히 PD-L1 음성 종양에서 BTN1A1 발현이 높아 의미 있는 결과가 확인됐다"고 말했다.

이어 넬마스토바트와 카페시타빈 병용요법에 대한 전이성 대장암 대상 연구자임상 1b/2상 면역조직화학(IHC) 분석 결과가 공개됐다. BTN1A1 H-Score 250 이상 환자군(고발현군, n=3)에서 mPFS 6.3개월이 관찰됐으며, BTN1A1 H-Score 150~249 환자군(n=7)과 150 미만 환자군(n=15)에서는 mPFS가 각각 4.2개월, 4.0개월로 나타났다. 이들 환자에서 새로운 안전성 이슈는 관찰되지 않았으며, 병용요법은 전반적으로 양호한 내약성을 보였다.

임상을 진행한 이수현 고대안암병원 종양내과 교수는 "불응성 또는 전이성 대장암 환자 25명의 IHC 분석 결과, BTN1A1 H-Score가 높고 YAP1(항암제 내성 관련), SLFN11(DNA 손상 유발 항암제 민감도 관련), Ki-67/PD-L1 이중 발현(세포증식 및 면역억제 관련) 세포 비율이 높은 환자일수록 PFS가 연장되는 경향을 보였다"며 "이는 BTN1A1이 다른 지표들과의 상관성을 기반으로 정밀한 유효성 예측 바이오마커로 활용될 수 있음을 시사한다"고 설명했다.

이어 "넬마스토바트와 카페시타빈 병용요법은 치료이력이 많은 전이성 대장암 환자에서 의미있는 임상적 효과와 안전성을 보여줬다"고 덧붙였다.