퇴행성 골관절염 치료 신약후보 '조인트스템(성분 RBA자가지방유래 중간엽줄기세포)'의 2번째 반려를 맞이한 네이처셀이 한국 허가 및 상용화에 집중하던 기존 전략을 최근 재생의료 친화 정책을 펼치고 있는 미국으로 변경했습니다. 

지난 16일에는 기업설명회를 열고 미국 진출 계획에 대한 구체적 청사진을 내놓기도 했습니다. 더불어 '임상적 유의성 부족'이라는 이유로 허가신청을 반려한 식품의약품안전처에 소송을 제기한 것으로 나타났는데요. 

그동안의 조인트스템의 개발 상황과 기업설명회 내용, 그리고 한 주간의 주요 이슈들을 '히트뉴스 주간 뉴스 브리핑'에서 정리해봤습니다.

지난 8월 퇴행성 골관절염 치료 신약물질 '조인트스템'을 식품의약품안전처로부터 허가신청을 반려받은 네이처셀이 미국 시장에서의 성공 의지를 기업설명회를 통해 알렸다.

16일 기업설명회에서 라정찬 회장은 "잘 할 수 있는 한국이 아닌 잘 될 수 있는 미국에 승부를 걸겠다"며 조인트스템의 FDA 가속승인과 플로리다주 비승인 상용화를 통해 미국 시장 진출 및 성공을 다짐하는 포부를 밝혔다.

네이처셀은 미국 진출과 관련 자신감을 보인 이유로 회사가 특허 보유한 줄기세포 유효기간 연장 기술과 장기 보관이 가능한 동결건조 기술을 꼽았다. 기존 3일에 불과했던 줄기세포 치료제의 유효기간을 10일로 늘리고, 6개월~1년간 장기 보관할 수 있는 동결건조 기술 특허를 확보한 것으로 나타났다. 이 두 기술들을 활용해 전 세계 어느 의료기관에서도 필요한 시기에 환자에 투여하겠다는 것이다.

또, 한 명 분의 줄기세포를 채취해 이를 250회 이상 사용할 수 있는 치료제를 개발할 수 있는 기술을 확보하고 있는 것으로 나타났다.

현재 회사는 미국 FDA로부터 첨단재생의료치료제(RMAT), 혁신치료제(BT), 동정적사용(EAP) 지정을 모두 받았다. 더구나 지난 7월 미국 FDA와 대면 미팅에서 한국 3상 임상시험을 미국에서도 확증(Pivotal) 임상으로 받아들일 수 있다는 답변을 받았다.  미국 허가를 위해선 3상 임상이 최소 2개는 진행해야 하는데, 이를 1개만 수행함으로서 1억 달러의 비용을 아낄 수 있을 것으로 전망된다. 

회사는 내년 가속화 승인을 목표로 오는 11월 18~19일 새 FDA와 대면 미팅을 추가로 진행한다. 회사는 한국에서의 3상 임상시험 5년 장기추적 결과와 더불어, 11월 말까지 미국 2b/3상 임상 코호트 중간 분석 결과, 일본에서의 10년간 실사용데이터(RWD)를 심사 자료로 제출할 계획이다. 

가속 승인 후 최종 승인을 위한 3상 임상시험이 내년 상반기 시작될 예정이며, 최종 목표 허가일은 2028년이 될것으로 전망됐다. 

이 외에도 지난 7월 1일 플로리다에서 줄기세포 재생의료 상용화를 추진하기 위한 법안이 발효된 것과 관련, 조인트스템도 수출을 준비한다. 회사는 오는 10월달까지 현지 의료기관과 협력을 진행할 계획이며, 금년 중 정형외과적 질환, 통증 관리, 상처 치료 목적으로 상용화하는 것을 목표로 할 것이라고 밝혔다.

한편, 알바이오는 식약처의 품목허가 심사 반려 처분과 관련 지난 11일 취소 행정소송을 제기했다. 지난 3상 임상에서 식약처가 통계적 유의성은 입증했지만, 환자가 체감할 수준의 임상적 개선 효과가 충분하지 않다고 주장한 것이 이 그 이유다. 

라정찬 회장은 "현재까지 한국 식약처의 가이드라인에 따라 성실하게 임상 연구를 수행해 왔다. 그 과정에서 1년에 2만 명 분량의 치료제 생산 캐파를 확보했고, 연구원도 150명 정도 채용한 상황"이라며 "이번 판결로 1년에 2000억원 정도 손실이 발생하고 있다. 이 부분에 있어 빠르게 해결돼야 한다고 생각해 부득이 소송을 제기하게 됐다"고 말했다. 

식약처는 지난 11일 동등생물의약품(바이오시밀러)의 품목허가 수수료 개편을 주요 내용으로 하는 '의약품 등의 허가 등에 관한 수수료 규정' 일부개정안을  행정 예고했다.

식약처에 따르면 이번 행정예고는 9월 5일 진행한 부처합동 바이오 혁신 토론회 후속조치 중 하나로, 신약 수수료 개편 등 허가 혁신방안을 동등생물의약품 허가에까지 적용하여 허가기간을 줄이기 위한 것이다.

개정안에 따르면 동등생물의약품의 품목허가 수수료가 3억 1000만원으로 재산정된다. 또, 이에 따른 재원을 전담심사팀 운영, 의·약사 등 역량 높은 심사자 채용에 활용하고 심사역량 강화를 통해 동등생물의약품 허가기간을 기존 406일에서 295일까지 줄인다는 계획이다.

다만 업계의 부담 완화를 위해 중소기업이 국내 개발한 동등생물의약품을 허가 신청한 경우에 수수료의 50%를 감면할 예정이다. 

동일 신청인이 유사한 허가를 신청(주성분 동일, 함량만 다른 제품)한 경우에도 두 번째 품목부터 8백만원(전자민원 기준)으로 수수료가 감면된다.

이번 심사 개편으로 바이오시밀러를 자체적으로 생산하고 있는 셀트리온과 삼성바이오에피스 외에도 공동판매 계약을 맺은 파트너사들까지 직간접적으로 영향을 받을 것으로 전망된다. 향후 글로벌 블록버스터 생물의약품들의 특허만료가 도래할 예정임에 따라, 시장 경쟁 또한 더욱 심화될 것으로 보인다. 

중견·중소 제약업계에서는 신약에 준하는 자료를 제출하는 만큼 인력 확충을 전체로 한 비용 상승은 불가피한 부담으로 받아들이고 있다. 상당한 자료 제출이 요구되는 신약 허가 신청 비용이 4억원인 것에 비해, 시밀러의 심사 비용이 너무 크다는 것이다. 

다만, 실제로 4개월가량 허가가 빨라진다면 시장 선점이 보장되는 만큼 3억1000만원의 비용이 아깝지 않을 것이라는 의견도 상당했다. 결국 핵심은 수수료 인상이 행정 속도 개선으로 이어지는지 여부라는 것이다. 

일각에서는 허가신청 수가 줄어들 것이라는 예상도 나온다. 제네릭의 경우에는 신청 비용이 수십만원에 불과하기 때문에 일단 신청하고 추후 보완으로 대응하는 경우도 많았지만, 이번 인상으로 시밀러 심사를 진행할 때 최악의 경우 반려로 연결된다면 손해가 클 것이기에 보수적으로 접근할 것이라는 의견이다. 

식약처는 곧바로 추가 인력을 어떻게 충원할지 안을 공개했다. 분야별 심사자로 구성된 전담 심사팀(10~15명)이 △안전성·유효성 △품질관리 △GMP(제조 및 품질관리) △GCP(임상시험관리) 등 분야별로 바이오시밀러 제품 심사를 진행한다고 설명했다. 바이오생약국 바이오의약품정책과 '바이오허가TF'를 중심으로 품목별 전담팀을 조직할 예정이다. 

기존 정부의 신약 개발 R&D 지원은 후보 물질 발굴 단계 또는 비임상~2상 임상시험 등 초기 단계에 국한돼왔지만, 내년 3상 임상 단계를 지원하는 특화펀드가 처음으로 조성될 예정이다. 

이 펀드의 운용은 민간 투자사가 맡으며, 혁신신약이나 바이오베터 파이프라인을 보유하고 임상 3상 추진 의지가 있는 제약사가 지원 대상이 된다. 정부는 직접 제약사나 물질을 선정하지 않고, 투자사가 판단해 투자를 진행한다. 

더불어 복지부는 내년 '성공불(成功不) 융자제도' 도입을 위한 연구에 착수한다. 제도 설계를 위해 5억원 규모 연구용역 예산이 편성됐다. 

성공불 융자제도는 신약 개발에 실패하더라도 정부 지원금을 상환하지 않거나 일부만 면제받을 수 있도록 하는 방식이다. 복지부는 2026년까지 제도 모델을 마련한 뒤, 2027년도 예산안에 반영할 계획이다.

정부 측은 성공불 융자제도는 내년 제도 연구를 통해 구체적인 제도안, 실질적인 성공불 융자 모델까지 마련할 계획이다. 연구비는 총 5억원이며, 향후 구체적인 지원 제약사나 신약의 갯수 등은 제도 마련 후 구체화하겠다는 입장이다. 

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오는 10월 1일 상장을 앞두고 있는 명인제약의 공모가가 최상단 5만8000원으로 확정됐다.

실제 이번 수요예측에 참여한 기관투자자는 2028곳으로, 신청주식수는 총 9억1434만여주에 달한다. 경쟁률은 488.95대 1이다. 이에 따라 공모금액은 1972억원이 될 예정이다.

휴젤은 지난 15일 이사회를 열고 장두현 대표집행임원(CEO)을 신규 선임했다. 이와 함께 전문성과 효율성을 강화하고, 국내외 성장 가속도를 높이기 위해 각자대표 체제에서 단독 체제로 전환키로 했다.

장두현 신임 휴젤 대표는 AT&T, CJ그룹을 거쳐 지난 2014년 보령홀딩스 전략기획실장으로 입사한 뒤 보령제약 운영총괄 부사장 역임 후 2021년 8월 사장으로 취임해 보령의 '최연소 CEO'로 올해 2월까지 근무했다.

종근당과 한국노보노디스크제약이 비만치료제 '위고비'(성분 세마글루티드)의 국내 공동 판매 계약을 체결했다.

이번 협약을 통해 양사는 오는 10월 1일부터 국내 병의원을 대상으로 위고비의 영업 및 마케팅을 공동으로 진행할 예정이다.
 

메디톡스의 턱밑 지방 개선 치료제 '뉴비쥬주(성분 콜산)'이 국산 신약 40호로 19일 허가됐다. 콜산(Cholic acid)은 간에서 합성되어 담즙으로 분비되는 담즙산의 일종이다.

이 약은 계면활성제 작용에 의한 세포막의 이중지질층 구조를 파괴해 지방세포용해를 야기시켜 턱밑 피하의 지방세포를 감소시키는 치료제로 중등증~중증의 돌출되거나 과도한 턱밑 지방을 개선하려는 성인 환자에게 사용한다.