툴젠(대표 유종상)은 유럽에서 시판 중인 유전자 교정 치료제 '카스게비(성분명 엑사감글로진 오토템셀)' 관련해 버텍스와 그 상업적 파트너인 론자, 로슬린CT 등을 상대로 영국 고등법원에 특허침해 소송을 제기했다고 21일 밝혔다.

툴젠은 2024년 10월 CRISPR 단백질-핵산 복합체(RNP, Ribonucleoprotein)에 관한 원천 특허를 유럽과 일본에서 등록한 바 있다. 이번 소송은 해당 기술이 버텍스의 유전자 치료제 카스게비의 개발 및 제조 과정에 사용됐다고 판단한 데 따른 것이다.

툴젠의 설명에 따르면, RNP 방식은 Cas9 단백질을 mRNA나 DNA가 아닌 단백질 형태로 직접 세포에 전달하는 기술로, 외래 유전자의 삽입을 방지하고 세포 독성을 줄이며 오프타깃(off-target) 효과를 최소화하는 장점이 있다. 현재 동식물 유전자 교정은 물론 치료제 개발에 폭넓게 적용되고 있으며, 툴젠은 해당 기술에 대해 유럽·일본 등에서 등록 특허를 확보하고 있다.

카스게비는 겸상적혈구병 및 베타 지중해빈혈 치료제로, CRISPR-Cas9 기반 세계 최초의 유전자 교정 치료제로 알려져 있다. 버텍스와 CRISPR 테라퓨틱스가 공동 개발했으며, 2023년 11월 영국을 시작으로 2024년 2월에는 유럽위원회로부터도 시판 허가를 받았다. 1회 치료에 약 220만달러(약 31억원)가 소요되며, 연간 수천억 원 이상의 매출이 기대되는 블록버스터 신약으로 평가받는다.

버텍스는 2023년 12월, 또 다른 CRISPR 특허 보유 기업인 에디타스 메디슨과 1억달러(약 1400억원) 규모의 라이선스 계약을 체결한 바 있다.

유종상 툴젠 대표는 "버텍스의 카스게비는 툴젠이 보유한 CRISPR RNP 기술 없이는 개발이 어려웠을 것"이라며, "버텍스가 세계 최초로 CRISPR 기반 유전자 치료제를 시장에 내놓은 기업으로서 정당한 기술 사용료를 지불하길 기대한다"고 밝혔다. 이어 "이번 소송은 영국 내 환자의 치료 접근을 제한하려는 목적이 아닌, 합리적인 라이선스 계약을 통한 정당한 보상을 받기 위한 것"이라고 강조했다.