툴젠(대표 유종상)은 홍콩 지질나노입자(LNP) 기술 전문기업 젠에딧바이오(GenEditBio)와 전략적 크로스 라이선스 계약을 체결, 생체내(In Vivo) 유전자 교정 치료제 공동개발 프로젝트를 진행한다고 24일 밝혔다.

이번 협력은 툴젠의 유전자 교정 기술과 젠에딧바이오의 첨단 약물 전달 플랫폼 기술을 유기적으로 결합하는 오픈 이노베이션 전략의 일환이다. 양사는 프로젝트를 계기로 미충족 의료 수요가 높은 질환에 대해 단회 투여(Once-and-Done)로 완치를 기대할 수 있는 혁신적인 생체내 유전자 교정 치료의 패러다임을 제시할 것으로 회사는 내다봤다.

젠에딧바이오는 유전자 교정 물질(CRISPR-Cas9)을 생체 내에 안전하고 효율적으로 전달하기 위한 LNP등 핵심 전달체 기술을 보유하고 있다. 현재 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) 관련 치료제 파이프라인인 GEB-200을 개발 중이다. GEB-200은 ASCVD의 주요 위험인자인 Lp(a) 단백질을 영구적으로 감소시키는 것을 목표로 하는 유전자 교정 치료제다.

양사는 사전 공동연구를 통해 GEB-200 개발을 진행해왔다. 이들 회사는 향후 툴젠의 IND 승인을 가속화 하고, 공동으로 기술이전(L/O)을 추진해 수익을 배분할 계획이다.

제네딧바이오 종리 젱오(Zongli ZHENGo) 대표는 "이번 계약을 통해 임상적용 예측성이 높은 제네딧바이오의 LNP 전달 기술과 툴젠의 진보된 CRISPR-Cas9 기술을 결합해 GEB-200 개발을 가속화 하게 돼 기쁘다"고 말했다.

툴젠 유종상 대표는 "이번 프로젝트를 통해 유전자 교정 원천기술과 효율적인 약물전달 기술의 시너지를 창출, 유전자 교정 치료제 개발을 가속화하고 더 많은 환자들에게 최적의 치료 옵션을 제공하기 위해 노력하겠다"고 밝혔다.