툴젠(대표 유종상)은 미국 특허청(USPTO)에서 원천 기술인 'CRISPR-Cas9 리보핵산단백질(RNP) 복합체의 세포 내 직접 전달'의 미국 특허(특허 번호 12,473,559)를 취득했다고 19일 밝혔다.

회사는 이번 특허 등록으로 유전자 교정 효율과 정확성을 향상시키는 차세대 플랫폼 기술에 대한 미국 내 권리를 확보하게 됐다. 회사는 한국, 유럽, 일본, 홍콩, 호주에서도 주요 CRISPR-Cas9 RNP 관련 특허를 확보한 바 있다.

회사에 따르면 기존의 유전자 교정 방식은 주로 DNA 벡터나 mRNA를 통해 Cas9을 도입했으나, 이는 세포 내 발현 시간이 필요하고 오프타깃(off-target, 표적 이외의 위치를 교정하는 현상) 편집 등 안전성 우려가 있었다. 반면 툴젠의 특허 기술은 가이드 RNA와 결합된 단백질 형태(RNP)로 Cas9을 직접 전달함으로써 DNA/mRNA 관련 세포 독성을 피하고, 외부 DNA 삽입 위험을 제거해 오프타깃 활동을 줄여 안전성을 높였다는 설명이다.

유종상 대표이사는 "이번 미국 특허 등록은 툴젠의 CRISPR-Cas9 RNP 기술의 중요성을 재확인한 것"이라고 말했다.

한편 회사는 이번 미국 특허 등록과 동시에 미국 내 'CASGEVY'의 생산 및 판매와 관련한 특허 침해 소송을 제기했다. 툴젠은 CASGEVY가 이번에 신규 등록된 특허 기술을 사용하고 있다고 판단하고 있다.