삼성바이오에피스가 오는 4월 1일 혈액학 분야 난치성 희귀질환 치료제인 솔리리스(Soliris)의 바이오시밀러 '에피스클리(개발코드명 SB12ㆍ성분 에쿨리주맙, Eculizumab)'의 국내 출시를 앞두고 있는 가운데, 이달 28일부터 30일까지 열리는 '2024 대한혈액학회 국제학술대회(ICKSH 2024)'에 참석해 임상 3상의 후속 연구결과를 공개했다.

29일 삼성바이오에피스에 따르면 SB12의 연구 데이터를 국내 유관 학술대회에서 공개한 것은 이번이 처음이다. 또 국내 학술대회에서 에피스클리를 홍보하는 부스를 마련한 것도 처음이라는 게 회사 측 설명이다.

솔리리스는 미국 알렉시온파마슈티컬스(현 아스트라제네카)가 개발한 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 등 희귀질환 치료제다. 글로벌 매출(2022년 기준) 규모가 37억6200만달러(약 5조원)에 달한다. 솔리리스 바이오시밀러인 SB12 역시 PNH, aHUS 등 희귀질환 치료제로, 한국(2024년 1월)과 유럽(2023년 5월)에서 제품명 에피스클리로 품목허가를 획득한 제품이다.

삼성바이오에피스는 2019년 7월부터 2021년 10월까지 임상 3상을 통해 PNH 환자 50명을 대상으로 SB12와 오리지널의약품 간 비교 연구를 수행했다. 회사는 임상 3상에서 같은 제제(보체 억제제)를 처음 처방받는 PNH 확진 환자 중 젖산 탈수소효소(LDH)의 수치가 정상 상한범위(ULN) 1.5배 이상으로 측정되는 성인 환자 총 50명을 무작위로 배정했다. 그 이유는 통상 건강한 사람의 일반적인 LDH 수준은 대략 100~300UL로 정상 상한범위 내에 있지만, PNH 환자들의 LDH 수치는 정상 상한범위의 10~20배까지도 상승할 수 있어 1.5배 이상의 수치를 보이는 환자를 대상으로 임상을 설계했기 때문이다.

삼성바이오에피스 관계자는 "임상 3상을 통해 환자들에게 첫 4주 동안 매주 600㎎의 SB12 또는 오리지널의약품을 투여했고 5주차에 900㎎을, 이후 유지 기간에는 2주마다 900㎎을 투여했다"며 "26주차에 두 제품을 교차처방(Switching)해 50주까지 연구를 진행했다"고 설명했다.

이번에 발표한 초록은 임상시험에 참가한 환자들의 인종별 안전성 데이터를 비교한 연구다. 삼성바이오에피스는 아시아인 26명과 비아시아인 23명이 SB12 또는 오리지널의약품을 하나 이상 투여받은 자료를 분석했다.

회사에 따르면 아시아인 22명(SB12 치료 18명ㆍECU 치료 19명)과 비아시아인 20명(SB12 16명ㆍECU 13명)에서 이상반응(TEAEs)이 발생했다. SB12와 오리지널의약품인 에쿨리주맙(EculizumabㆍECU) 간 이상반응 발생률 및 안전성의 프로필은 유사했다. 대부분의 이상반응은 가볍고 일시적인 수준이었다. 무엇보다 SB12는 아시아인과 비아시아인 PNH 환자 하위그룹 모두에서 오리지널의약품과 유사한 안전성을 나타냈으며, 인종별로도 효능의 차이가 없다는 것을 확인했다는 게 회사 측 설명이다.

<히트뉴스>는 28일 2024 대한혈액학회 국제학술대회에 참석한 삼성바이오에피스 관계자를 만나 에피스클리 부스를 마련한 배경을 들어봤다. 이날 부스에서 만난 회사 관계자는 "삼성바이오에피스는 오는 4월 1일 에피스클리의 국내 출시를 앞두고 있는 상황에서 여러 의료진들에게 에피스클리의 홍보를 하기 위해 학술대회에 참석했다"며 "혈액 질환 관련 교수들이 모인 이번 학술대회에서 제품 부스를 마련해 홍보하는 게 효과적"이라고 말했다.

그러면서 "솔리리스는 고가의 바이오의약품인 만큼, 에피스클리 출시를 통해 더 많은 환자들이 치료 혜택을 받을 수 있도록 노력할 것"이라며 "에피스클리는 오리지널의약품보다 낮은 약가로 책정됐다. 이를 바탕으로 향후 여러 환자들의 치료 접근성을 높일 계획"이라고 덧붙였다.

한편 건강보험심사평가원에 따르면, 에피스클리의 국내 약제급여 상한액은 바이알(0.3g/30㎖) 당 251만4858원이다.