에스바이오메딕스(공동대표 김동욱ㆍ강세일)는 유전자가위(CRISPR/Cas) 기술을 이용해 난치질환에 대한 세포ㆍ유전자치료제(CGT) 개발을 본격화했다고 19일 밝혔다.

에스바이오메딕스는 돌연변이 유전자를 가진 환자 세포를 크리스퍼 유전자가위로 교정해 정상 세포로 되돌린 후 이를 다시 환자에 투여하는 방식으로 혈우병 치료제를 개발하고 있다.

그동안 국책 과제를 수주해 유전자 교정 세포치료제 기초연구를 진행해 왔으며, 현재 상용화를 준비 중이다. 특히 에스바이오메딕스는 세포ㆍ유전자치료제 연구 강화를 위해 2021년 기초과학연구원(IBS) 유전체교정 연구단의 박철용 박사 및 연세대 의대의 김도훈 박사 등 유전자 교정 전문가들을 영입해 유전자가위 기술을 적용한 세포ㆍ유전자치료제 개발을 선제적으로 진행해 왔다.

회사 최고기술책임자(CTO)인 김동욱 대표(연세대 의대 교수 겸임)는 줄기세포 활용 세포치료제 개발 뿐만 아니라 유전자가위 최고 전문가 중 한 사람으로 평가받고 있다. 그는 유전자가위를 활용해 혈우병 iPS 세포(역분화줄기세포ㆍ유도만능줄기세포)에서 변이 유전자 교정에 성공해 2014년 미국 국립과학원 회보(PNAS)에 발표한 바 있다.

에스바이오메딕스의 혈우병 관련 세포ㆍ유전자치료제는 이번 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(이하 첨생법)의 개정안이 통과되면서 임상 치료 적용의 시기가 앞당겨질 수 있을 것으로 예상된다는 게 회사 측 설명이다. 

에스바이오메딕스 관계자는 "3세대 유전자가위 기술인 크리스퍼 시스템을 이용한 세포ㆍ유전자치료제 파이프라인을 보유함으로써 회사 주력 분야인 세포치료제 개발의 다양성을 가져갈 수 있게 됐다"며 "마땅한 치료제가 없는 유전질환을 가진 환자들에게 완치라는 희망을 줄 수 있도록 치료제 개발에 박차를 가하겠다"고 밝혔다.