"이번 'GEN-001(개발코드명)' 위암 대상 임상 2상 데이터를 바탕으로 PD-1 계열 면역항암제를 보유한 글로벌 빅파마와 구체적인 상업화 논의를 진행할 계획입니다. 현재 글로벌 라이선스 아웃(L/O)을 준비하고 있고, 결실을 맺기 위해 노력 중입니다."

배지수 지놈앤컴퍼니 대표는 19일 'GEN-001 위암 대상 임상 2상 컷오프 데이터 발표' 온라인 기자간담회에서 향후 사업개발(BD) 계획에 대해 이같이 밝혔다. 지놈앤컴퍼니는 18일(현지 시각) '미국임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI 2024)'에서 마이크로바이옴 면역항암제인 GEN-001의 위암 대상 임상 2상 컷오프 데이터에 대한 포스터 발표를 진행했다.

회사에 따르면, GEN-001은 락토코커스 락티스(Lactococcus lactis) 단일 균주를 주성분으로 하는 경구용 치료제다. 위암 대상 임상 2상은 독일 머크의 '바벤시오(성분 아벨루맙)'와 병용 투여로 진행해 왔다. 회사는 임상 2상 디자인은 PD-L1 양성, 진행성 위 또는 위식도 접합부 선암증이 있는 환자를 대상으로 아벨루맙과 병용 투여시 GEN-001의 안전성 및 유효성을 평가하는 임상 2상 시험이라고 설명했다.

배 대표는 "이번 임상 2상에서 총 42명의 환자를 모집했다. 1차 평가지표는 객관적 반응(OR)이고, 2차 평가지표는 안전성 및 내약성, 반응 지속기간, 무진행 생존기간"이라며 "이번 임상시험은 약효가 없는 임상시험용 의약품에 대한 환자 노출을 최소화하는 것을 목적으로 하는 '사이먼 2단계(Simon's two stage)' 디자인으로 설계됐다"고 말했다.

그러면서 "총 42명 환자 중에서 객관적 반응을 보인 환자가 7명이었다. 16.7%의 객관적 반응률(ORR)을 보였다"며 "또 기존의 면역항암제 치료를 받았던 환자 8명 중에서 3명이 객관적 반응을 보여 37.5%의 객관적 반응률을 보였다"고 덧붙였다.

배 대표는 GEN-001 위암 임상 2상 데이터의 의의를 설명했다. 그는 "우선 3차 치료에서 아벨루맙 단독 요법 대비 GEN-001 병용 투여시 높은 종양반응률을 확인했다(ORR 16.7%)"며 "병용 투여시 생존기간 중앙값(mOS)은 7.9개월"이라고 강조했다.

면역항암제가 1차 치료제로 자리 잡은 위암 치료의 변화에 따라 이번 임상 2상 결과에 근거해 GEN-001과 아벨루맙 병용 요법은 매력적인 3차 치료제 옵션으로 향후 개발 가능성을 높였다는 게 회사 측 설명이다.

마지막으로 배 대표는 GEN-001의 작용기전(MoA)에 대해 설명했다. 그는 "GEN-001이 많이 검출될수록 치료 반응군 혈액에서 고감도 C반응성 단백질(hs-CRP)이 감소한다"며 "분변에서 GEN-001과 혈액 내 특정 대사체가 상관성이 있다"고 전했다.