지놈앤컴퍼니(대표 배지수∙박한수)는 신규 타깃 면역항암제 'GENA-104(개발코드명)'가 식품의약품안전처로부터 1상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 10일 밝혔다.

GENA-104는 자사 플랫폼 '지노클'을 통해 자체 발굴한 신규 타깃을 표적하는 항암제 파이프라인 중에서 처음으로 임상에 진입했다. 해당 파이프라인은 암세포에서 발현되는 신규 타깃인 'CNTN4'가 면역세포(T세포)를 활성화해 효과적으로 암세포를 사멸하는 면역관문억제제다.

회사 측은 해당 임상 1상은 고형암 환자를 대상으로 진행할 계획이다. 단계적 용량 증량(Dose Escalation) 코호트를 통해 안전성과 내약성을 입증하고, 유효성을 확인할 예정이다.

GENA-104는 전임상 결과에서 확인한 데이터를 통해 암세포에서 발현되는 신규 타깃인 CNTN4가 여러 암조직에서 과발현되며, 대표적 면역항암 타깃인 PD-L1과는 배타적으로 발현된다는 것을 확인했다. 또 CNTN4 과발현 환자의 상당수는 기존 면역항암제에 효과를 보지 못한다는 연구결과를 도출했다.

지놈앤컴퍼니는 기존 면역항암제 비반응 환자군에 새로운 치료제를 제공할 수 있는 신규 타깃 항암제로서의 가능성을 확인했다고 설명했다. 회사는 이러한 전임상 결과를 지난 2021년부터 2023년까지 3년 연속 미국암연구학회(AACR)에서 발표한 바 있다.

배지수 지놈앤컴퍼니 대표는 "CNTN4라는 신규 타깃을 최초로 발굴해 이를 타깃하는 면역항암제인 GENA-104 개발은 기존 면역항암제에 효과를 보지 못하는 환자의 미충족 의료 수요(Unmet Medical Needs)를 해결하는 치료제가 될 수 있을 것"이라며 "자체 플랫폼인 지노클을 통해 지속적인 신규 타깃 발굴을 통한 치료제 연구개발(R&D)을 이어가며 유의미한 성과를 보여드리겠다"고 말했다.

한편 GENA-104는 지난 2022년 국가신약개발사업 정부과제로 선정됐다. 아울러 2023년 12월 국가신약개발사업 과제 347개 중 10대 우수 과제로 뽑혔다.