비급여 약값 25억원으로 알려진 SMA(척수성 근위축증) 치료제 졸겐스마가 급여등재 과정을 밟고 있는 가운데 같은 적응증을 가진 경구용 치료제 '에브리스디(성분 리스디플람)'의 급여여부에도 관심이 모인다. 

현재 에브리스디의 약값은 3억원 초반대(첫치료와 1년간 치료 비용 수준)로 알려진다.

SMA 치료제는 주사제인 스핀라자와 졸겐스마, 경구제인 에브리스디가 있다.

에브리스디는 국내 식품의약품안전처로 2020년 11월 허가받았다. 작년 5월 승인된 졸겐스마보다 허가는 먼저 받았다. 

하지만 급여상황을 보면 졸겐스마는 최근 약제급여기준소위원회를 거치는 등 급여검토 과정을 밟고 있는 반면 에브리스디는 지난해 7월 급여 등재를 신청했지만 진행이 더딘 상태다. SMA 치료제로 2017년 허가된 스핀라자는 급여권에 진입해 사용되고 있다. 

SMA 환자는 신생아 1만 명당 1명꼴로 발생해 2020년 기준 국내 신생아 수 약 27만에 대입해보면 27명 수준으로 예상된다.

에브리스디는 1일 1회 액상형 제제를 간편하게 경구 복용하면 되는 경구형 치료제로, 스핀라자, 졸겐스마와 차별화 된다.

가정에서 자가투여가 가능해 지속적으로 질환을 관리해나가야 하는 환자들이 상황에 구애받지 않고 꾸준하게 복용할 수 있으며, 척추측만증 등으로 척수강을 통한 치료에 제한점이 있는 환자들도 소외없이 치료 가능하다. 

SMA 질환에서 '경구형' 치료제의 등장은 편의성을 높였다는 것 외에도 의미가 있다. 대표적으로 SMA 환자들은 척추를 지탱하는 근육의 약화로 척추측만증이 나타날 위험이 높은데, 이들에게는 척수강 내 주사를 통해 약물을 주입하는 치료에 제한점이 있어 경구형 치료제가 치료 옵션이 될 수 있다. 

또한 1일 1회 직접 복용하면 되기 때문에 코로나19와 같이 감염병 상황에서도 병원을 방문할 필요가 없으며 척수강 내 투여해야 하는 스핀라자나 정맥 주사를 통해 이뤄지는 졸겐스마에서 발생하는 약제비 외 입원비, 진료비, 간병비 등 간접 비용도 절감할 수 있다. 

에브리스디는 임상시험을 통해 영아부터 청소년, 성인기까지 폭넓은 연령대와 척추측만증이 있거나 수술 경험이 있는 등 광범위한 질환 유형의 환자에서 운동기능 개선 효과 및 안전성 프로파일이 확인됐다.

지난해 미국신경과학회 (AAN2021)에서 발표된 에브리스디의 주요 두 연구인 SUNFISH, FIREFISH의 2년 연장 데이터에 따르면 생후 2.2개월~25세의 다양한 환자들에서 에브리스디 치료 24개월 후까지 지속적인 운동기능 개선 효과를 확인한 것으로 나타났다.

스핀라자와 졸겐스마에 이어 에브리스디까지 급여권에 들어올 경우 SMA 환자의 치료옵션은 더 넓어질 것으로 보인다.