한국로슈 척수성 근위축증(SMA) 경구형 제제 '에브리스디'가 장기 효능과 안전성 프로파일 확인을 위한 임상연구를 통해 투여 3년차에도 운동기능을 개선하는 효과를 입증했다.

한국로슈(대표이사 닉 호리지)는 3월 13~16일 미국 테네시주에서 개최된 2022 근위축증협회 임상과학 컨퍼런스(MDA)에서 발표된 에브리스디(성분 리스디플람)의 3건의 신규 임상 결과를 공유했다.

새롭게 공개된 연구 내용은 2~25세의 제 2형 또는 제 3형의 폭넓은 SMA 환자군을 대상으로 에브리스디의 장기 효능과 안전성을 확인한 △SUNFISH 3년 데이터 분석, 치료 받지 않은 외부 대조군 대비 에브리스디의 운동 기능 개선 및 안정화 효과를 확인한 △SUNFISH Part2 2년 탐색적 데이터 분석, 척수성 근위축증 사전 징후가 있는 생후 2개월 미만의 영아를 대상으로 한 △RAINBOWFISH 임상연구의 새로운 중간 분석 결과다.

△SUNFISH 3년 데이터 분석 결과에 따르면, 에브리스디 치료 후 1년 차에 확인된 운동기능평가척도(MFM-32) 총점 개선이 치료 3년 차까지 유지된 것으로 나타났다. 이와 마찬가지로 상지기능평가(RULM)와 해머스미스 기능성 운동 확대 지수(HFMSE)에서도 개선 효과가 1~3년 차 동안 유지됐다.

해당 연구에서 에브리스디의 내약성은 3년 동안 효과가 유지된 것으로 나타났고, 일반적인 이상반응(AE) 비율은 치료 3년 동안 감소했다.

치료 3년 차에는 중증이상반응(SAE) 비율의 감소 경향이 관찰됐다. 대부분의 일반적인 이상반응(AE)과 중증이상반응(SAE)는 기저질환에 의한 것으로 치료와 관련된 이상반응(AE)으로 투약을 중단한 사례는 없었다.

한국로슈 의학부 이승훈 리드는 "이번 다양한 연구 데이터 발표는 생후 2개월 미만부터 2-25세까지 폭넓은 척수성 근위축증 환자군에서 에브리스디의 효능과 안전성을 추가로 확인한 것으로 특히, 3년 장기 치료에서도 효과와 안전성이 유지되고 치료가 진행될수록 이상반응이 감소했다는 사실은 고무적"이라고 밝혔다. 

그는 "한국로슈는 에브리스디의 치료 혜택이 국내 척수성 근위축증 환자들에게도 전해질 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 덧붙였다.

한편 국내에서는 2020년 11월 식약처의 허가를 받았고 현재는 건강보험 급여 등재 신청 후 약 8개월째 급여 적용을 기다리고 있다. RAINBOWFISH 임상연구 결과 및 2개월 미만 영아 관련 데이터는 국내 허가사항에 포함돼 있지 않다.