허가-평가-협상 시범사업 2호 약제인 입센코리아의 '빌베이(성분 오데빅시바트)'가 2년만에 담즙정체성 간질환 환자의 소양증 치료제로 건강보험 급여권에 진입한다. 빌베이까지 급여목록에 오르면 허가평가협상 시범사업 1기 약제의 급여절차가 마무리된다. 

18일 관련업계에 따르면 보건복지부 건강보험정책심의위원회는 서면심의를 통해 빌베의 급여결정신청을 의결할 예정이다. 

해당 약제는 생후 3개월 이상 진행성 가족성 간내 담즙 정체(PFIC) 환자의 소양증 치료에 허가를 받은 약제로 2023년 허가-평가-협상 시범사업 1기 약제로 선정됐다.

해당 제도는 허가부터 평가와 협상을 연계함으로써, 식품의약품안전처 허가 120일, 건강보험심사평가원 급여평가 150일, 국민건강보험공단 약가협상 60일 등 총 300일이 넘는 기간을 상당기간 단축시키겠다는 계획으로 시작된 시범사업이다. 또다른 1기 약제인 레코르다티코리아의 '콰지바'는 작년 12월 급여가 적용되고 있는 것과 비교하면 더디게 진행된 셈이다. 

빌베이는 임상연구에서 소양증 점수와 혈청 담즙산 수치 개선 등 유의한 효과가 확인돼 임상적 필요성이 인정됐다. 다만 약평위에서는 이에 상응하는 비용효과성은 불분명하다고 판단했다.

그럼에도 희귀질환 치료제 특성을 고려해 급여의 필요성이 받아들여졌다. 신청 품목은 환자 수가 소수이고 소아에 주로 사용되며, 치료적 위치가 동등한 대체 약제나 치료법이 존재하지 않는다는 이유에서다. 여기에 제약사가 성과 기반 환급 등의 위험분담안을 제출하면서 급여 적정성이 인정된 것으로 알려진다.

실제 임상연구에서는 위약군 대비 24주차 시점에서 소양증 점수와 혈청 담즙산 반응 환자 비율에서 통계적으로 유의한 개선을 보인 것으로 확인됐다. 

대한소아소화기영양학회와 대한간학 등 전문가 단체는 빌베이가 새로운 기전의 IBAT 억제제로서 환자의 성장과 삶의 질을 개선하는 효과가 분명하며, 다른 대체 약제가 없다는 점을 강조했다. 기존의 담즙배액술 역시 적용 대상이 제한적이라는 점에서 빌베이의 치료적 가치가 높다는 의견이 제시됐다.

이에 따라 건보공단과 대상 환자 수, 예상청구액을 합의함으로써 13만8566원(200mcg), 27만6822원(400mcg) 41만4998원(600mcg), 82만9807원(1200mcg)으로 상한금액이 정해졌다. 환자들은 본인부담상한액을 적용할 경우 최대 826만원을 부담하면 될 것으로 보인다.