뉴라클제네틱스(대표 김종묵)는 이연제약과 습성 노인성황반변성(wet AMD) 환자를 대상으로 개발 중인 AAV 기반 유전자치료 후보물질 'NG101'의 임상 1/2a상 저용량군(코호트 1) 중간 데이터를 'Retina Society 2025' 학회에서 발표했다고 15일 밝혔다. 이번 발표는 미국 신시내티 안과 연구소의 크리스토퍼 리먼(Dr. Christopher D. Riemann) 박사가 맡았다.

NG101 임상 1/2a상(SENSE Study, NCT05984927)은 습성 노인성 황반변성 환자군에서 단회 망막하 투여된 NG101의 안전성, 내약성 및 초기 유효성을 평가하는 다기관, 오픈라벨, 용량 증량 방식의 임상시험이다. 이번에 공개된 데이터는 저용량군(1x10⁹ vg/eye, n=6)의 24주 추적 결과다.

회사에 따르면 NG101을 투여 받은 환자들은 기존 항-VEGF 항체 치료제 주사 횟수가 91% 감소하는 치료 효과를 보였다. 코호트 1 피험자들은 임상 참여 이전 연평균 9.8회의 항-VEGF 주사를 맞아야 했으나, NG101 단회 투여 이후 그 필요성이 감소한 것이라고 회사 측은 설명했다. 또한 최대교정시력(BCVA)과 중심망막두께(CST)는 투여 후 36주 시점까지 안정적으로 유지됐다.

안전성 측면에서도 경미하거나 일시적인 이상반응이외에 중대한 이상반응(SAE), 용량제한독성(DLT), 망막색소상피(RPE) 변화, 심각한 염증 등은 보고되지 않았다.

회사는 "NG101은 경쟁사 AAV 유전자치료제 대비 30분의 1 수준의 낮은 용량에서 치료 효과를 보였다는 점에서 경쟁력을 입증했다"며 "낮은 용량에서 치료가 가능한 만큼 안전성 프로파일이 좋아지고 치료 비용이 감소할 것"이라고 분석했다.

김종묵 뉴라클제네틱스 대표는 "앞으로 중ㆍ고용량 코호트와 확장 연구를 통해 NG101의 안전성 및 치료 지속성을 추가로 검증하고 최적 용량을 도출해 글로벌 2b상 진입을 본격적으로 추진할 계획"이라고 밝혔다.

한편 뉴라클제네틱스는 지난 6월 중용량 코호트(3x10⁹ vg/eye)의 투여를 마치고 현재 안전성과 유효성 평가를 진행하고 있으며, 고용량 코호트(8x10⁹ vg/eye) 등록도 진행 중이다.