파로스아이바이오(대표 윤정혁)는 1일, 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제로 개발 중인 'PHI-101'의 글로벌 임상 1상 최종결과보고서(CSR, Clinical Study Report)를 확보했다고 1일 밝혔다. 회사는 이번 CSR 확보를 계기로 기술이전 및 글로벌 제약사와의 협상이 본격화될 것으로 전망하고 있다. 

회사에 따르면 PHI-101은 파로스아이바이오의 자체 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 '케미버스(Chemiverse)'를 통해 도출된 신약후보물질로, 다양한 FLT3 돌연변이를 표적하는 차세대 AML 치료제다. 이번 임상은 재발 또는 불응성 AML 환자 30명을 대상으로 국내 주요 병원과 호주의 ICON Cancer Center에서 진행됐다.

회사에 따르면 이번 임상 1상은 용량 증량 방식으로 5개 용량군에서 진행됐으며, 최고 용량까지 용량제한독성(DLT)이 관찰되지 않아 우수한 내약성을 입증했다. 약물과 연관된 활력징후 변화나 심각한 심장독성도 보고되지 않았다.

효능 지표에서도 긍정적인 결과가 도출됐다. 임상 1b상에서 평가 가능한 환자의 50%가 종합완전관해(Composite Complete Response, CRc)를 보였고, 객관적 반응률(ORR)은 67%에 달했다. 종합완전관해는 완전관해(CR), 혈액학적 회복이 불완전한 완전관해(CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS)를 포함하는 개념이다.

PHI-101은 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐으며, 2023년에는 국내에서 식약처 희귀의약품 지정을 받았다. 올해 6월에는 유럽의약품청(EMA)에서도 희귀의약품 지정을 완료했다.

파로스아이바이오는 이번 데이터를 바탕으로 글로벌 임상 2상을 신속히 개시하고, 기술이전 협상에 박차를 가한다는 전략이다. PHI-101은 이미 서울대병원, 서울성모병원, 서울아산병원 등을 통해 치료목적 사용승인을 여러 차례 획득한 바 있다.

윤정혁 파로스아이바이오 대표는 "PHI-101이 글로벌 혁신 항암제로서의 가능성을 다시 한번 입증했다"며 "글로벌 기술이전과 임상 2상 추진을 통해 AML 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.