암젠의 급성림프모구성백혈병(ALL) 치료제 '블린사이토(성분 블리나투모맙)'가 ALL 공고요법에서 적응증을 확보했다. 환자들이 타인의 면역체계를 이식받는 조혈모세포이식을 피할 수 있는 새로운 치료옵션으로 자리잡을 수 있을지 주목된다. 

암젠코리아는 12일 '블린사이토의 공고요법(완전 관해 후 남아있는 백혈병 세포를 제거해 재발을 막기 위한 요법) 적응증 확대 기자간담회'를 열었다.

윤재호 서울성모병원 혈액내과 교수는 연자로 나서 "급성 백혈병은 혈액세포에서 정상적인 세포가 만들어지기 전에 나타나는 골수 내 정상 분화 이상으로 인해 미성숙한 악성 백혈구 세포가 20% 축적됐을 때 발현되는 골수 질환"이라고 설명했다.

윤 교수에 따르면, 국내 ALL 환자는 20세 미만 소아청소년에서 230~240명, 성인에서 330~340명 정도 발병되며 전체 환자가 약 600명으로 전체 암의 0.2%를 차지하는 희귀 백혈병이다.

지난 2000년 '글리벡(성분 이매티닙메실레이트)' 출시 이후 병합화학요법과 표적치료제의 병용요법으로 치료가 이뤄지고 있으며, 암세포의 클론을 체내에서 완전 사멸시켜 환자의 혈액수치와 생활 수준을 정상수준으로 복귀시키는 게 치료 목표다.

관해를 획득한 ALL 환자들은 공고항암과 유지항암을 통해서 관해를 유지할 수 있도록 치료를 진행하는데, 현재는 타인의 면역체계를 이식하는 동종 조혈모 세포 이식이 기본적인 치료옵션으로 언급된다.

윤 교수는 "고위험군 환자의 70%가 조혈모 세포 이식을 진행하고 있는데, 블린사이트의 공고요법 적응증 확대로 단순한 공고 항암치료 요법 등장의 의미를 넘어 조혈모 세포 이식을 피할 수 있는 치료 전략이 열렸다"고 밝혔다.

블린사이토는 백혈병 세포의 CD19 항원과 면역T세포 표면에 있는 CD3 항원을 연결시켜 T세포를 증폭시킴으로써 암세포를 사멸시킨다. 국내 출시 후 리얼월드데이터(RWD)를 분석했을 때, 완전관해율(CR)이 65%, 환자의 1년 생존율이 55%에 달하는 것으로 나타났다.

기존 항암치료를 병행한 장기치료 결과에서는 CR이 78%이며, 항암화학 단일요법 대비 항암치료로 인해 사망한 환자 비율을 38.1% 감소시켜 안전성을 입증했다. 또한 20% 미만이었던 미세잔존질환(MRD) 양성 환자의 전체 생존율(OS)을 2배 이상 개선했다.

아울러 MRD 음성 환자를 대상으로 블린사이토 추가 투여 효과를 비교한 'E1910' 연구에서 교차투여군의 3년 OS가 85%로, 화학요법 단독투여군(68%) 대비 17% 늘어났고, 무재발생존율(DFS)는 16% 개선한 것으로 나타났다.

윤 교수는 "블린사이토를 통해 20%밖에 되지 않던 ALL 치료 성적이 70~80%까지 향상됐다"고 전했다.

김혜리 서울아산병원 소아청소년종양혈액과 교수는 소아에서의 ALL 치료를 발표했다. 김 교수에 따르면, 0~14세의 연간 ALL 환자 수는 150~200명이다. 소아암 치료는 독성 항암제로 진행되고, 진단 시 나이와 백혈구 숫자 등으로 위험군이 분류된다.

초진 환자의 15%가 재발을 경험하고 조혈모세포이식이 필요한데, 조혈모세포의 위험성이 높아 이식만으로도 사망할 가능성이 있다. 때문에 소아 ALL 치료의 목적은 적은 숫자의 환자를 대상으로 강한 강도의 1차 항암치료를 통해 더 높은 DFS를 얻는 것이다.

'AALL 1331' 임상연구에서 첫번째 재발을 경험한 1~30세 환자를 대상으로 재항암 시작 이후 4주 동안 블린사이토와 항암화학요법을 비교했을때, 2년 OS가 항암화학요법 단일요법 대비 약 15% 개선됐다. 또한 재발 환자가 필수로 진행해야 하는 조혈모세포이식 진행 비율이 유의미하게 높았다.

김 교수는 "2020년대 이후 ALL 소아 환자의 생존율이 증가하지 않는 추세였는데, 블린사이토가 생존율을 증가시켰다. 1세 미만 신생아 환자에게도 조혈모 세포 이식보다 블린사이토를 복용하는 게 치료에 유리하다"고 첨언했다.