암젠(Amgen)은 항암제 '블린사이토(BLINCYTOㆍblinatumomab)'가 소아 표준 위험군 B세포 급성 림프구성 백혈병(B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia, B-ALL) 환자에서 화학요법과 병용 투여 시 질병 무진행 생존율을 크게 높인다는 임상 3 결과를 7일(미국 현지시각) 발표했다. 회사는 이번 결과가 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(New England Journal of Medicine)에 게재됐고, 8일 해당 내용을 미국혈액학회(ASH)에서 발표할 예정이라고 밝혔다.

블린사이토는 이중특이성 T세포 결합자(BiTE) 기술로 개발된 면역항암제다. 이 기술은 암세포의 CD19를 타깃하며 동시에 T세포를 활성화시켜 암세포를 직접 공격하도록 유도한다. 블린사이토는 이미 재발성 또는 불응성 B-ALL, 그리고 최소 잔존 질환(minimal residual disease, MRD) 양성 환자들에게 효과가 입증되어 미국 FDA와 유럽연합(EU)에서 여러 적응증으로 승인받은 바 있다.

이번 'AALL1731' 연구는 새로 진단된 소아 NCI 표준 위험(SR) B-ALL 환자를 대상으로 진행됐으며, 표준 치료(SoC)인 화학요법에 블린사이토(BLINCYTO)를 추가한 병용 요법과 화학요법 단독 치료를 비교했다. 환자들은 무작위로 화학요법 단독 치료군과 블린사이토 병용 치료군에 배정되었고, 주요 평가 지표로 치료 효과는 질병 무진행 생존율(DFS)가 평가됐다.

회사 측에 따르면, 블린사이토를 화학요법과 함께 사용한 환자군은 3년 질병 무진행 생존율(DFS)이 96%로, 화학요법 단독 치료군의 87.9%보다 높았다(HR 0.39ㆍ 95% CI 0.24-0.64). 또 회사는 병용 요법이 백혈병 재발, 새로운 암 발생, 관해 상태에서의 사망(remission death) 위험을 61% 낮췄다고 설명했다. 높은 위험도를 가진 환자군(SR-High)에서도 병용군의 DFS는 94.1%로 단독군의 84.8%에 비해 유의미한 개선 효과를 보였다.

안전성 분석에서도 블린사이토는 기존의 안전성 프로파일과 일치하는 결과를 보였다. 중증 이상의 사이토카인 방출 증후군(CRS)은 0.3%, 발작 발생률은 0.7%로 나타났으며, 감염 위험은 다소 증가했지만, 전반적인 안전성은 관리 가능한 수준으로 평가됐다.

이번 연구를 공동 주도한 수밋 굽타 (Sumit Gupta) 토론토대 소아혈액종양 전문의는 "AALL1731 연구 결과는 실제 치료 방식을 혁신적으로 바꾸는 중요한 성과로, 많은 소아 B-ALL 환자들에게 블린사이토가 표준 치료로 자리잡는 데 있어 중요한 근거를 제공한다"며 "질병 무진행 생존율의 유의미한 개선을 보여준 획기적인 데이터는 새롭게 진단된 B-ALL 환자들에게 상당한 임상적 가치를 가져다줄 것"이라고 말했다.