허가·평가·협상 연계 시범사업 약제인 레코르다티코리아 '콰지바'가 8월 약제급여평가위원회에 상정될지 주목된다. 더욱이 정부가 허가·평가·협상 연계 시범사업 2차 대상 약제를 모집하고 있어 콰지바의 등재 프로세스가 관심을 모은다.

콰지바는 지난 6월 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받았다. 해당 약제는 신경모세포 표면에 있는 GD2에 결합해 종양세포 사멸을 유도하는 단클론항체로, 고위험군 또는 재발성·불응성 신경모세포종 소아 환자 치료에 사용한다. 

신경모세포종은 교감신경절 세포의 기원인 미분화한 신경모세포가 성숙‧분화하지 않아 발생하는 종양으로 주로 5세 이하의 소아에서 발생하며, 지금까지 국내에는 고위험군, 재발성‧불응성 신경모세포종 환자에 대해 허가된 치료제가 없었다.

식약처는 콰지바주를 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상으로 지정하고 허가심사 기간을 115일에서 90일로 단축했다. 이에 앞서 5월 개최된 암질환심의위원회에서 급여기준이 설정됐고, RSA 소위원회에서도 논의됐다. 콰지바는 약평위 급여적정성 심의와 협상을 남겨 둔 상황이다. 

정부는 허가부터 평가와 협상을 연계하는 것이 가능한 신속하게 각 단계를 단축하겠다는 것일 뿐 급여등재에 필요한 과정을 생략하겠다는 것이 아니라는 입장이다. 심평원 측은 "고가의 약제인데다 임상적 유용성 검토가 필요한 부분이 있다"며 "약평위 상정 여부를 확정적으로 말할 수는 없다"고 밝혔다. 

현재 정부가 허가·평가·협상 연계 시범사업 2차 대상 약제를 모집하고 있어 제약업계에서는 1차 약제의 프로세스를 지켜보고 있다. 만약 8월 약평위 상정에 상정돼 급여적정성이 있는 것으로 심의되고, 건보공단과 약가협상을 빠르게 완료해 9월 등재가 가능하다면 1년여만에 급여권에 진입하게 되는 것이다. 

시범사업 2차 대상 약제 신청을 검토 중이라는 글로벌 제약사 관계자는 "첫 시범사업에 선정된 시기가 작년 6월 말이다. 예상보다는 드라마틱하게 단축되는 것은 아니지만 신약 허가와 등재기간이 1년여만에 가능하다면 시범사업 트랙에 도전해 볼 만할 것 같다"며 "콰지바 상황을 주시하고 있다"고 전했다.     

한편, 또다른 시범사업 약제인 입센코리아 빌베이는 허가가 지연되고 있다. 생후 3개월 이상인 진행성 가족성 간내 담즙 정체증(PFIC) 환자의 가려움증 치료제로, 안전성 및 유효성 검토를 마쳤지만 아직 남은 이슈가 있어 허가단계가 예상보다 늦어질 것으로 알려진다.