영진약품(대표 이기수)은 애블리바(Abliva AB)에 기술이전해 글로벌 임상이 진행 중인 미토콘드리아 이상 질환 치료 후보물질 'KL1333(개발코드명)'이 최근 임상 2상 1차 환자 모집을 완료했다고 26일 밝혔다.

애블리바에 따르면 임상 2상 1차 대상자 등록 목표인 환자 40명이 모두 등록됐으며, 성인 미토콘드리아 질환 환자를 대상으로 피로와 근육병증 등에 대한 KL1333의 효능을 평가할 예정이다. 중간 분석은 2024년 중반 예상하고 있으며, 중간 분석에는 1차 목표 대상자의 6개월 간의 투여 데이터가 포함될 예정이다. 이 분석에는 무익성 평가와 대상자수에 대한 계산이 포함되며, 이 결과에 따라 본 임상에서 모집할 최종 환자수를 결정한다.

KL1333이 임상 및 상업화에 성공할 경우 영진약품은 수백억원 규모의 마일스톤을 수령하며, 한국과 일본의 판권은 영진약품이 보유하고 있어 향후 수익은 더욱 극대화될 것이라는 게 회사 측 설명이다. 이기수 영진약품 대표는 "KL1333의 글로벌 임상이 원활히 수행될 수 있도록 애블리바와 긴밀한 협업 관계를 유지하고 있다"고 말했다.

한편 KL1333은 영진약품이 지난 2017년 애블리바에 기술이전한 미토콘드리아 이상 질환 치료 후보물질이다. 2017년과 2018년에 각각 유럽의약품청(EMA)과 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았다. 지난 9월에는 FDA로부터 패스트트랙 대상으로 지정됐다.