아미코젠(대표 박철)은 한국세라믹기술원과 아데노 부속 바이러스(Adenovirus-associated virusㆍAAV) 벡터 정제용 리간드 위탁개발계약을 체결했다고 18일 밝혔다.

양측은 이번 계약에 따라 아미코젠의 '단백질 공학 기술'에 세라믹기술원의 '펩타이드 엔지니어링 기술'을 도입해 세계 최고 수준의 경쟁력을 갖춘 AAV 벡터 정제용 리간드를 빠른 시일 내 개발할 계획이라고 설명했다.

AAV 벡터는 DNAㆍRNA 등 유전물질을 세포나 생체에 주입하기 위해 바이러스를 이용해 개발된 전달체다. 세포유전자치료제(CGT)의 대표적인 유전자 전달체로, 현재 유전자 치료제의 24% 이상이 AAV 벡터를 활용하고 있다. 다른 바이러스 벡터보다 면역 문제가 낮고, 형질주입(Transfection)이 어려운 중추신경계와 근육, 안구 등에도 유전자 전달이 가능해 활용도가 높다고 알려져 있다.

회사 측에 따르면 유전자치료제의 가장 큰 문제점은 유전자 치료의 1회 투여비가 1억원 이상으로 초고가라는 점이다. 치료비가 고가인 이유는 AAV 벡터 제조시 정제 수율이 매우 낮기 때문이다.

따라서 AAV 벡터의 정제용 고효율 레진 개발이 시급한 상태다. 현재 유전자치료제 바이러스 벡터에 사용되는 친화성 레진은 몇가지 출시 돼 있지만, 정제 수율이 좋지 않고 대규모 생산 공정에 적합하지 않다고 회사 측은 설명했다.

현재 AAV 벡터를 이용한 유전자치료제 시장은 '졸겐스마'와 '럭스터나' 등 신경계(88.3%) 및 감각기관(11.2%)을 중심으로 시장이 형성돼 있다. 이런 가운데 최근에는 AVV 벡터가 희귀질환을 넘어 만성질환 영역으로까지 확장되고 있다. AVV 벡터의 글로벌 시장 규모는 2022년 약 2조5000억원, 연평균 14% 성장해 2035년에는 약 15조원 규모를 형성할 것으로 예상된다고 회사 측은 덧붙였다.

박철 아미코젠 대표는 "회사는 레진 개발에 필수인 리간드와 담체 기술 내재화, 대량 생산 능력을 확보하고 있는 만큼 AAV 벡터 정제용 리간드 개발이 완료되면 글로벌 유전자치료제 레진 시장에 빠르게 진출할 수 있을 것"이라고 말했다.

그는 이어 "이번 계약을 통해 AAV 벡터 정제용 리간드 개발뿐만 아니라 유전자 치료에 사용되는 렌티바이러스(Lentivirus) 벡터 정제용 리간드와 레진도 함께 개발할 계획이다. 유전차 치료제 벡터는 동물세포(HEK293 등)를 배양해 생산하기 때문에 회사의 배지 사업과 시너지를 낼 수 있다"고 말했다.

한편 아미코젠은 바이오의약품 항체 정제용 레진에 들어가는 리간드를 상업화한 가운데 독자적인 담체 기술로 친화성, 이온교환, 소수성, 크기 배제 등 모든 종류의 레진 포트폴리오를 확보했다.