국민건강보험관리공단 및 건강보험심사평가원 등 급여기관에서 약가와 관련된 의사결정을 함에 있어 임상시험(RCT) 대신 실사용증거(RWE)를 활용할 때 주의가 필요하다는 의견이 제기됐다.

'국제약물경제성평가 및 성과연구학회(ISPOR)'의 한국 지역(회장 : 서혜선 경희대학교 약학대학 교수)을 담당하고 있는 경희대 규제과학과는 지난달 31일 ISPOR 대만 지부와 양국의 RWE를 활용한 정책적 의사 결정 현황을 공유하고자 합동 심포지엄을 개최했다. 행사는 경희대 서울캠퍼스 자연과학대학 건물 내에서 진행됐다.

이날 행사에서 김준수 한국애브비 약가팀 전무는 우리나라의 심평원과 공단이 의사결정에 있어 RWE를 얼마나 가치를 두고 있는지에 대해 소개했다.

김준수 전무는 "RWE는 RCT에 비해 수집에 있어 시간과 비용을 절약할 수 있고, 통제된 환경이 아닌 실제 환경에서의 방대한 데이터를 얻을 수 있다라는 장점이 있다"면서 "그럼에도 데이터가 편향(Bias)을 가질 수 있고, 연구자 또는 제약사에 의해 그 결과가 변질될 수 있다는 단점을 가진다"고 설명했다.

김 전무에 따르면, 현재 심평원은 RWE 데이터를 수집하기 위한 플랫폼 구축을 계획하고 있는 상황이다. 다만, 수집된 RWE 데이터가 재평가에 이용돼 약가가 인하될 수 있어 제약사 입장에서는 상당한 부담인 것으로 나타났다.

김 전무는 "RWE는 결코 RCT 수준의 증거를 제공할 수 없기에, RWE를 활용한 재평가는 RCT로 입증된 증거를 부정하는 '논리적 모순'"이라며 "급진적으로 RWE 활용을 추진할 것이 아니라 RCT와 RWD의 비교, 분석, 수집 등 재평가 방법에 대한 제약사와의 사전 합의가 있어야 할 것"이라고 말했다.

김 전무는 이런 RWE의 근본적 한계에도 이를 약가 관련 의사결정에 활용할 수 있는 방안을 제시했다. 그는 "RWE가 가지는 단점에도 불구하고, 보험 기관이 이를 최고로 활용할 수 있는 부분에서 RCT의 보충적인 역할로 활용하는 것"이라며 "RCT 데이터가 없거나, 희귀질환과 같은 적은 환자수를 보유한 질환 등 제한적 상황에서만 RWE를 활용하는 것이 어떨까 생각한다"고 전했다.

이어 "일부 질환자를 위한 허가 외 처방(Off-label), 조건부급여(Fast track reimbursement), 안전성 데이터 수집, 급여 범위 확대 등에 활용되는 방법도 고려해볼 수 있지 않을까 생각한다"고 덧붙였다.

김준수 전무는 결국 이 문제를 해결할 수 있는 열쇠는 '사회적 동의'라는 입장이다. 김 전무는 "RWE가 가지는 효과는 우리의 예상보다 훨씬 강력하다"며 "그렇기에 제한적 상황에서 사용돼야만 하고, 사회적 동의가 가장 중요하다"고 강조했다.