"신약 급여등재 과정에서 근거수준이 높은 임상시험(RCT) 데이터를 사용하고, RWE(real world evidence)기반 재평가를 한 후 약가를 조정한다는 것은 모순이다. RWE는 의약품 허가분야에서 활용도가 높을 것으로 예상된다." 

한국애브비 김준수 전무는 19일 한국보건사회약료경영학회(ISPOR KOREA)가 개최한 온라인 세미나에서 이 같이 말했다. 

김 전무에 따르면, REW의 종류에는 병원전자진료기록, 보험청구자료, 코호트 스터디, PMS 등이 포함된다.  

RWE는 RCT보다 생성되는 데이터가 많고, 시간과 비용이 적게 들어가는 장점이 있다. 반면, 비뚤림(바이어스)이 발생할 수 있고, 의도가 반영된 결과를 만드는 등의 한계가 있어 RCT의 보완용으로 사용해야 한다는 것이 김 전무의 의견이다. 

하지만 건강보험심사평가원은 신약 등재시 약제급여평가위원회에서 RWE 수집이 결정되면, 자료수집 조건의 급여관리 계약을 실시하고, 이에 따라 연구계획을 세우고 RWE 자료도 제출하도록 했다. 계약사항에는 RWE 결과에 따라 약가 조정이 될 수 있으며 공급의무 준수를 명시했다. 

이와 관련 김 전무는 "전세계적으로 RWE는 RCT 연구가 부재하거나 희귀질환 치료제 임상과 같이 충분한 데이터가 마련되지 못하는 경우에 한해서 제한적으로 의사결정 근거로 활용돼야 한다는 의견이 있다"고 말했다.

그는 "RWE를 급여결정에 활용하고 있는 영국과 프랑스 등에서도 활용 목적이 신속등제 시 불가피하게 발생하는 불확실성에 대한 보완적인 성격"이라고 밝혔다.

때문에 김 전무는 RWE를 통한 의약품 재평가는 주 목적이 환자수가 적어서 RCT연구로 그 효과를 확인하기 불충분한 경우 등 불확실성에 대한 확인이 필요 시 치료의 적정성을 확보하는 목적에 한해 사용해야 한다고 강조했다. 

김 전무가 밝힌 RWE 활용방안에 따르면 신약의 등재 단계에서는 선등재 또는 조건부 급의 등의 절차를 마련한 후 RWE로 사후평가 하거나, 비용효과성 모형에서 국내환자들의 patient reported outcomes를 적용하거나, 비용효과성 평가에서 모델링방법 외 국내 RWE를 이용한 clinical trial based평가 방법을 고려할 수 있다.   

등재 후에는 최초급여시 고려하지 못했던 약제의 안전성 평가, 급여기준 확대시 RWE를 통한 임상적 유용성 입증 및 재정영향을 분석할 수 있다. 

아울러 김 전무는 급여분야보다 허가에서 RWE 활용도가 높을 것으로 예상했다. 

임상결과를 대체할수는 없으나 기존 허가영역이외 환자군에 대한 유효성을 확인할 수 있고, 장기 모니터링을 통해 부작용 보고 자료를 활용할 수 있다는 설명이다.

김 전무는 "통제된 조건하에서 신약의 효과와 부작용 자체를 평가하는 것이 맞지, 수준높은 근거의 RCT를 기반으로 약가를 책정한 후 RWE로 재평가하는 것은 불가능하다. RWE는 RCT를 부인하는 용도로 사용할 수 없다"며 "기존 근거를 볼 수 없는 영역에 사용하는 것이 맞다"고 밝혔다.