차세대 약물 전달 플랫폼 전문기업 레모넥스(대표 원철희)는 비대 흉터 치료제의 임상 1상 용량증량시험 결과보고서(Clinical Study ReportㆍCSR)를 수령했다고 12일 밝혔다.

앞서 레모넥스는 지난해 4월 식품의약품안전처로부터 RNA 간섭(siRNA) 유전자 치료제 'LEM-S401(개발코드명)'의 1상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 임상시험은 건강한 피시험자를 대상으로 충북대병원에서 진행됐으며, 치료제를 단회 피하주사 투여 후 안전성·내약성 및 약동학적 특성을 비교 평가하기 위한 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 단회투여, 단계적 용량증량 시험의 형태로 수행됐다. 임상 결과보고서에 따르면 임상 1상 시험에서 LEM-S401 치료제는 우수한 안전성 및 내약성을 보였음을 확인했다.

LEM-S401은 레모넥스가 자체 개발한 '디그레더볼' 약물 전달기술을 적용한 siRNA 기반 비대 흉터(Hypertrophic scar)와 켈로이드성 흉터(Keloid) 관련 siRNA 유전자 치료제다. 비대 흉터 및 켈로이드성 흉터는 외상 후 피부 진피 내 섬유조직이 과도하게 증식해 결정 형태로 튀어나오게 되는 질병이다. LEM-S401은 연결조직 성장인자(Connective Tissue Growth FactorㆍCTGF)의 발현을 억제함으로써 섬유화를 예방해 흉터의 생성을 억제하는 형태로 흉터 치료가 진행된다.

민달희 최고기술책임자(CTO)는 "그동안 비대 흉터 치료법으로 주로 연고, 실리콘 시트, 스테로이드 요법 등의 제한적인 예방 또는 치료법이 사용됐으나, 미미한 치료 효과 또는 치료후 부작용 등으로 실질적인 치료법은 부족한 실정"이라며 "자체 개발한 약물 전달기술인 디그레더볼을 적용한 siRNA 유전자 치료제 LEM-S401는 그동안 siRNA 유전자 치료 물질의 세포 내 낮은 전달 효율로 지적됐던 문제점을 해결하고 대체할 수 있을 것으로 기대한다"고 전했다.

원철희 대표는 "이번 임상 결과로 LEM-S401의 우수한 안전성과 내약성을 확인한 점은 회사의 차세대 약물전달 플랫폼인 디그레더볼의 인체 안전성을 증명하는 것"이라며 "현재 개발 중인 mRNA(메신저 리보핵산) 백신과 Dual-acting RNA 유전자 치료제에도 유의미한 결과로, 향후 글로벌 RNA 유전자 치료제 시장에서 디그레더볼 약물 전달기술의 사용을 위한 글로벌 최초의 임상적 증례가 될 것"이라고 말했다.

그는 이어 "건강한 피시험자를 대상으로 한 LEM-S401의 인체 안전성 결과는 향후 디그레더볼의 mRNA 백신 및 치료제, siRNA 유전자 치료제, 면역항암제 개발 및 기술이전에 활용 가능하다"며 "기존 LNP의 전신 부작용 유발 및 콜드체인 이슈를 해소해 줄 글로벌 약물전달 플랫폼으로 사업을 확장시킬 것"이라고 강조했다.