앱클론(대표 이종서)은 미국임상종양학회(ASCO)에서 자사의 CAR-T 신약 후보물질 'AT101(개발코드명)'에 대한 임상 1상 결과를 공개했다고 7일 밝혔다.

회사 측에 따르면, AT101 임상 1상은 '기존 항암제로 치료가 불가능한 재발성·불응성의 광범위 B형 대세포 림프종(diffuse large B cell lymphoma·DLBCL), 소포림프종(follicular lymphoma·FL), 외투세포림프종(mantle cell lymphoma·MCL), 변연부비세포림프종(marginal zone lymphoma·MZL) 등 혈액암 환자'를 임상 대상으로 선정했다. 대상 환자는 총 12명으로 저용량 그룹 6명, 중용량 그룹 3명, 고용량 그룹 3명으로 이뤄졌다.

1회 투여 목적으로 개발된 AT101는 이번 임상에서 유효성 평가지표를 완전 관해율(Complete responseㆍCR)과 객관적 반응률(Objective response rateㆍORR)로 설정했다. 3개 용량 그룹을 모두 포함한 결과는 CR 66.7%, ORR 91.7%로 나타났다.

회사 관계자는 "안전성에 관한 지표도 주목할 만하다"며 "CAR-T 치료제 사용시 많이 언급되는 부작용으로 사이토카인방출증후군(Cytokine release syndromeㆍCRS)과 신경독성(Immune effector cell-associated neurotoxicity syndromeㆍICANS)이 있는데, AT101의 경우 CRS와 ICANS에서 3등급 이상이 각각 1명(8.3%) 보고됐다"고 밝혔다. 이어 "AT101의 약효 지속성에 있어서는 가장 먼저 투여를 받은 저용량군의 환자들이 치료 후 1년을 넘어서도 계속 CR을 유지하고 있다"고 덧붙였다.

한편 회사는 올해 미국암연구학회(AACR)에서 AT101은 독자적으로 개발한 'h1218' 항체를 사용함으로써, 'FMC63' 항체를 사용할 수밖에 없는 킴리아(성분 티사젠렉류셀), 예스카타(성분 악시캡타진 실로류셀) 등 다른 상용화 CAR-T 제품과 비임상 결과 차별적 항암 효능을 갖고 있다고 발표한 바 있다.

회사 관계자는 "AT101은 기존 CAR-T를 사용한 재발 환자에서 보고된 CD19 돌연변이 세포에도 효과적으로 작용함을 확인했다"며 "항체의 인간화를 통한 면역원성 개선, 독특한 약효강화 기전, 제조공정에서의 자동화를 통한 제품 생산 안정화 등 기존 CAR-T와는 다른 기술적 혁신성을 갖고 있다"고 설명했다. 또 "오는 9월 예정된 임상 2상은 단일 용량, 단일 적응증으로 진행되므로 임상 1상보다 높은 유효성을 기대하고 있다"고 말했다.

회사는 글로벌 빅파마를 통한 사업화 또는 해외 기술이전을 위해 FTO 특허 침해분석을 진행했으며, 한국을 비롯해 미국, 일본, 캐나다에서 AT101 특허 등록을 마치는 등 지속적인 특허 확보 전략을 진행하고 있다고 덧붙였다.