카이노스메드(대표 이기섭)는 파킨슨병 치료 후보물질인 'KM-819(개발코드명)'가 미국 임상 2상 파트 1b(Part 1b)에 진입해 파킨슨병 질환자에게 투여를 시작했다고 17일 밝혔다.

KM-819는 그동안 건강한 사람에게 투여를 하면서 안전성을 입증해 왔다. 이번 투여는 '파킨슨병을 가진 질환자'에게 KM-819를 투여한 것으로 미국 임상 2상 파트 1b의 시작으로 진행된 것이다. 이 단계에서는 환자에게 투여될 KM-819의 최대 용량을 결정하고, KM-819의 안전성 확보 및 앞으로 진행할 약물의 효능 검사를 실시할 예정이다.

KM-819 미국 임상 2상 파트 1b에서는 파킨슨병 질환자 24명을 대상으로 무작위배정, 이중맹검, 다중용량상승 방식으로 임상이 진행된다. 환자에게 위약(Placebo)을 포함한 이중맹검 아래 200㎎, 400㎎, 600㎎ 용량 그룹별로 약물을 1주일씩 투여한 뒤 안전성과 약동학을 확인할 계획이다.

이번 임상은 미국 미시간주에 있는 큐알아이임상연구센터(QRIㆍQuest Research Institute)에서 진행한다. '건강한 사람'을 대상으로 한 임상 2상 파트 1a(Part 1a)는 이미 완료했으며, 이를 통해 KM-819 최대용량인 800㎎까지는 안전성을 확보했다.

카이노스메드가 개발한 KM-819는 기존 파킨슨병 치료제와는 달리 동시에 듀얼 액션 기능을 하는 새로운 메커니즘을 가진 퇴행성 뇌신경계 혁신신약(first-in-class)이다. 첫 번째 기능은 도파민 분비 신경세포의 사멸에 관여하는 FAF1(Fas-Associated Factor1)의 과활성을 억제시켜 신경세포의 사멸 방지 및 보호 효과를 가져온다. 두 번째 기능은 알파시누클레인(α-synuclein)의 축적에 관여하는 자가포식(Autophagy) 활성을 증가시켜 알파시누클레인의 응집을 저해하고 신경세포를 보호한다.

카이노스메드 관계자는 "완료된 임상 1상과 임상 2상의 파트 1a에서는 건강한 사람을 대상으로 KM-819가 투여돼 안정성을 검증받았다"며 "이번 임상 2상 파트 1b를 시작으로 환자에게 KM-819를 투여한다는 점에서 매우 기대된다"고 말했다.

이어 "KM-819의 최대 용량인 800㎎까지는 안전성을 확보했다"며 "파트 1b 단계에서 환자에게 600㎎까지 투여해 약물의 안전성을 확인한다면, 실제 효능 시험에서 높은 용량으로 진행이 가능해진다는 점에서 의미가 크다"고 설명했다.

카이노스메드는 파트 1b 단계를 조속히 마무리하고 올해 안으로 파트 2(Part 2) 단계에 진입해 유효성 평가에 집중할 계획이다.