개량생물의약품이 급여등재 시동을 건 가운데, 이른바 '바이오베터 가산'이 적용될지 관심을 모은다.   

12일 관련업계에 따르면 항암제 최초 개량생물의약품인 한국로슈의 유방암 치료제 '페스코', 희귀의약품 최초 개량생물의약품인 사노피의 폼페병 치료제 '넥스비아자임'이 급여권 진입을 노린다.

개량생물의약품은 이미 허가된 생물의약품에 비해 안전성, 유효성, 유용성(복약순응도·편리성 등)을 개선하거나 의약 기술에 있어 진보성이 있다고 식품의약품안전처장이 인정한 의약품을 말한다.

또한 개량신약(합성의약품)과 비교해 개발 난이도가 높아 상한금액은 2016년 발표한 바이오의약품 산정기준에 따라 개량신약보다 10%p 우대해 개발목표제품(오리지널 등) 약가의 110~120%로 산정한다. 하지만 제도가 만들어진 후 지금까지 개량생물의약품 중 가산이 적용된 제품이 없었다. 

사노피의 '투제오솔로스타'가 만성질환 치료제로 최초 개량생물의약품이었으나 약가제도가 개정되기 전인 2015년 허가되면서 가산을 적용받지 못했다. 

만약 페스코와 넥스비아자임가 개량생물의약품으로 가치를 인정받아 급여등재되면 개량생물의약품 가산을 적용받는 첫 케이스가 될 것으로 보인다. 사노피는 지난달 말 넥스비아자임 급여등재를 신청했고, 로슈는 곧 페스코 급여를 신청할 예정이다.

폼페병 치료제 넥스비아자임이 허가되기 전까지 폼페병 환자들이 사용할 수 있는 유일한 치료제는 마이오자임뿐이었다.

폼페병은 근육 속 글리코겐을 분해하는 효소인 산성 알파 글루코시다제(Acid alpha-glucosidase, GAA)의 결핍으로 발병하며, 전 연령대 환자에게 영향을 미칠 수 있는 진행성 및 유전성 신경근육질환이다. 질환을 방치 시 비가역적인 근육 손상, 호흡 기능 및 운동성 저하를 초래할 수 있으며, 조기 사망까지 이를 가능성 또한 있다. 

넥스비아자임은 마이오자임 대비 제제학적 개선 및 진보성을 인정받아 개량생물의약품으로 허가됐다. 혁신적인 glyco-engineering 기술을 통해 약물의 세포 내 흡수에 중요한 역할을 하는 M6P의 양을 기존 마이오자임 대비 약 15배 증가시켰다.

넥스비아자임의 M6P 증가는 마이오자임 대비 약물의 흡수를 증가시키고 GAA 활성을 개선해 보다 효과적인 글리코겐 분해를 통해 근육 세포의 손상을 감소시킬 수 있다. 또한 증가된 표면 M6P는 면역원성의 개선에도 기여해 안전성 측면에서도 유리하다. 

유방암 치료제인 페스코는 정맥주사 화학요법과 병용하여 피하(SC)주사로 투여하는 퍼제타와  허셉틴을 병합해 고정용량으로 쓸 수 있게 했다. 

페스코는 단일 용량 바이알로 제공되며, 초기 로딩 용량을 투여하는 데 약 8분, 이후 유지 용량을 투여하는 데 약 5분이 소요된다. 표준 정맥주사 제형을 사용해 퍼제타와 허셉틴을 로딩 용량으로 주입할 경우 약 150분, 이후 두 약물을 유지 용량으로 주입할 경우 60~150분이 걸리는 것과 비교하면 아주 짧은 시간이다. 

페스코는 퍼제타의 정맥주사 병용요법과 비교했을 때 혈중 퍼투주맙 농도(Ctrough)에서 비열등성이 입증됐고, 안전성 프로파일은 퍼제타 정맥 투여와 허셉틴 및 화학요법 병용투여와 유사했다.