면역세포치료제 전문기업 바이젠셀(대표 김태규)이 연구개발 중인 플랫폼 바이티어(ViTier™)의 치료제 'VT-Tri(제품명)'가 식품의약품안전처에서 급성골수성백혈병 환자 치료목적으로 사용승인을 받았다.

치료목적 사용승인 제도는 식품의약품안전처 승인 아래 생명이 위급한 중증의 환자나 대체 치료수단이 없는 환자에게 치료를 위해 임상시험 중인 의약품을 사용할 수 있도록 허락하는 제도다.

김태규 대표는 13일 "급성골수성백혈병은 잦은 재발 및 기존 치료제에 불응하는 난치성 질환"이라며 "VT-Tri의 임상연구를 지속해 급성골수성백혈병으로 고생하고 있는 환우 및 가족들에게 새로운 치료대안과 희망을 제시할 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.

이번에 사용승인 받은 치료제는 현재 임상 1상을 진행 중인 항원특이살해 T세포 치료제 'VT-Tri(1)-A(파이프라인명)'로, 급성골수성백혈병(Acute Myeloid Leukemia, AML) 환자 치료를 위해 개인별 환자 대상으로 치료목적 사용승인을 받게 됐다.

급성골수성백혈병은 만성골수성백혈병과 달리 암 유전자 표적이 불확실하고 가변적이며, 집중화학요법을 치료에 활용하지만 강한 독성 부작용으로 고령자 및 기저질환자에 대한 치료가 매우 어렵다. 나이가 들수록 환자 발생은 매우 증가하는데, 65세 이상의 고령환자는 5년 내 생존율이 20%에 못 미칠 정도로 치명적이다.

바이젠셀은 이같은 난치성 미충족 의료 수요를 해결하고자 2007년부터 2013년까지 실시한 급성골수성백혈병 환자에서의 단일 WT1 종양항원을 표적(WT1-CTL)으로 하는 연구자주도 임상에서 △무재발생존율 71% △5년 재발율 0%의 결과와 함께 WT1-CTL에 대한 안전성과 효능을 규명한 바 있다.