국내 1, 2위 제약회사가 손잡고 희귀질환 치료제 개발에 공동으로 나선다.

GC녹십자와 유한양행은 18일 희귀질환 치료제를 포함한 공동 연구개발을 위한 양해각서를 체결하고 복약 편의성을 높이고 뇌 증상에 대한 효능을 향상시킨 차세대 경구용 고셔병 치료제를 우선 개발하기로 했다고 19일 밝혔다.

고셔병은 효소 결핍으로 생기는 희귀 유전성 질환으로 간과 비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소 등을 일으킨다. 국내 환자 수는 70명, 전 세계 환자 수는 6,500명에 불과하다. 이번 프로젝트의 양사간 협력 범위는 후보물질 도출부터 비임상 단계까지로, 임상 개발과 적응증 확장 등은 추후 논의하기로 해 협력 범위가 커질 가능성도 높아 보인다.

이번 결정은 일차적으로 희귀질환 환자의 치료 환경 개선이라는 공통가치 추구에 있다는 것이 두 회사 측의 설명이다. 희귀질환은 말 그대로 환자 수가 극소수이고 약은 개발하기 힘들어 제약사가 치료제 개발에 상대적으로 큰 관심을 갖지 않는 영역이다. 하지만 약값이 고가이며, 미국식품의약국(FDA) 등 허가기관에서 개발을 독려하기 위한 파격적인 혜택을 제공하고 있다.

이번 MOU와 관련 허은철 GC녹십자 사장은 “희귀의약품 개발성공 이력을 갖고 있는 녹십자와 신물질 합성 기술력을 확보하고 있는 유한양행은 각기 다른 연구개발 특색을 지니고 있어 상호 보완 작용의 효과가 클 것”이라고 말했고 이정희 유한양행 사장은 "양사의 협력이 연구 개발 분야의 진일보는 물론이고 '누구나 건강할 수 있는 사회'를 지향하는 제약 본업의 뜻이 함께한 좋은 본보기가 될 것"이라고 밝혔다.

업계에서는 녹십자와 유한의 이번 R&D MOU가 그동안 제약회사와 벤처기업간 협력이 주를 이뤘던 국내 오픈 이노베이션 흐름을 한 단계 끌어올리는 계기가 될 것으로 평가했다.