아리바이오는 경구용 알츠하이머병 치료제 후보물질 AR1001 글로벌 임상 3상이 마무리 단계에 접어들면서 해외 주요 기관과 세계적 석학들의 관심과 긍정적 평가가 이어지고 있다고 24일 밝혔다.

아리바이오에 따르면 최근 알츠하이머병 분야 권위자인 미국 신경과 전문의 샤론 샤(Sharon Sha) 스탠퍼드대 의대 교수가 공개적으로 AR1001의 임상적 잠재력을 언급했다.

샤 교수는 현재 AR1001 글로벌 임상 3상 'POLARIS-AD'의 총괄 책임 임상의(Global Lead Principal Investigator)로 스탠퍼드 기억장애센터 센터장과 스탠퍼드 알츠하이머병 연구센터 최고책임자를 맡고 있다. 지난 20여 년간 FDA 승인 항체 치료제를 포함한 알츠하이머병 임상과 연구를 주도해 온 인물이다.

샤 교수는 최근 2025 알츠하이머 진단 및 치료 국제 컨퍼런스(CTAD) 이후 미국 전문 매체들과의 인터뷰에서 AR1001을 '완전히 새로운 기전의 PDE-5 억제제'로 소개하며 '뇌 혈류 개선, 신경 염증 억제, 타우 병리 조절, 전반적인 신경 보호 효과를 동시에 겨냥하는 다중기전 치료제'라고 평가했다. 그는 "경도인지장애(MCI)부터 알츠하이머병까지 복합적인 병태 생리를 폭넓게 조절할 잠재력이 있다"고 강조했다.

또한 샤 교수는 "아밀로이드 PET과 뇌척수액(CSF) 등 다양한 검사법을 활용해 바이오마커를 확인할 수 있도록 설계돼 실제 임상 환경을 충실히 반영했다"며 "임상 전반에서 CSF 바이오마커 분석이 가능하도록 한 점은 중요한 과학적 자산”이라고 밝혔다. 실제로 CSF 검체를 제공한 환자 비율은 50%를 넘으며, 이는 CSF 기반 바이오마커 데이터를 확보한 알츠하이머병 임상시험 가운데 최대 규모로 알려졌다.

현재 AR1001 글로벌 임상 3상에는 총 1535명의 알츠하이머병 환자가 참여하고 있다. 연령, 인지 기능, 일상생활 수행 능력 등 주요 특성은 도나네맙과 레카네맙 등 FDA 승인 치료제의 핵심 임상시험과 유사한 수준으로, 기존 치료제와의 과학적 비교 가능성도 확보했다는 평가다.

샤 교수는 "POLARIS-AD는 규모와 설계 측면에서 효능과 안전성을 실질적으로 입증할 수 있는 결정적 임상시험"이라며 "성공할 경우 경구용 다중기전 알츠하이머병 치료제라는 새로운 치료 패러다임을 제시할 것"이라고 말했다.

한편 AR1001은 하루 한 알 복용하는 경구 치료제로 내년 상반기 예정된 임상 3상 결과 발표는 글로벌 알츠하이머병 치료 전략의 주요 분기점이 될 것으로 회사 측은 전망하고 있다. 아리바이오는 현재 코스닥 상장사 소룩스와의 합병을 추진 중이며, 합병 예정 기일은 2026년 3월 27일이다.