연세대 세브란스병원은 의대 강훈철 소아과학교실 교수, 변석호 안과학교실 교수, 정재호 외과학교실 교수가 최근 제2차 한국형 ARPA-H 프로젝트 과제의 연구책임자로 각각 선정됐다고 9일 밝혔다. 각 연구실은 이 프로젝트의 지원을 받아 과제별로 4년 6개월의 기간 동안 최대 175억원 규모의 연구비가 투입된다. 

한국형 ARPA-H는 보건복지부 한국보건산업진흥원 K-헬스미래추진단이 추진하는 보건의료 난제 해결형 전략사업이다. △보건안보 확립 △미정복질환 극복 △바이오헬스 초격차 기술 확보 △복지·돌봄 개선 △필수의료 혁신 등 5대 임무 중심의 국민 체감형 R&D 프로젝트다. 이 사업에는 9년간 1조1628억원의 예산이 투입되며, 2025년 5개 임무 신규 10개 과제(총 21개 연구단 선정) 중 연세의료원 교원들은 3개 과제의 연구책임을 맡았다. 세 개 프로젝트 모두 연세대 산학협력단이 주관연구개발기관을 담당하게 된다.

강훈철 교수는 미정복질환 극복 임무에서 '소아 희귀 뇌전증 환자 맞춤형 n-of-1 ASO 치료제 개발' 과제의 연구책임을 맡았다.

치료제가 없고 소아사망률이 높은 치명적 희귀질환 중 유전적 원인이 밝혀져 있는 소아희귀질환에 대해 ASO 기반 혁신기술을 활용한 환자맞춤형 플랫폼 기반 치료제를 개발하고, 맞춤형 N-of-1 임상시험을 통해 궁극적으로 소아 희귀환자 치료를 목표로 연구를 진행한다. 강 교수는 세브란스 어린이병원 하남정밀의료센터의 희귀질환 진단과 치료의 풍부한 경험을 바탕으로 연구과제 수행에 박차를 가한다는 방침이다. 소바젠, 제핏 등 회사가 함께 프로젝트에 참여한다. 

변석호 교수는 미정복질환 극복 임무의 일환으로 '한국인 유전성 망막질환의 주요 원인 변이에 대한 유전자 편집 치료제 개발' 과제를 수행한다.

현재 근원적 치료제가 없어 병이 진행됨에 따라 실명으로 이어지고, 이에 따른 삶의 질 및 사회·경제적 부담이 큰 유전성 망막질환을 대상으로 한다. 이번 연구에서는 질환의 주요원인 변이를 표적하는 치료 물질을 신속하게 개발, 검증할 수 있는 프라임 에디팅 치료제 개발 플랫폼을 확립하고 이를 통해 환자맞춤형 유전자 편집 치료제를 개발해 임상시험 진입까지를 목표로 한다. 진메디신, 서지넥스 등 기업이 협력할 예정이다.

정재호 교수는 바이오헬스 초격차 기술 확보 임무에서 '양자 기반 병렬형 신약 개발 플랫폼을 통한 차세대 난치암 치료제 개발' 과제를 진행한다.

퀀텀 컴퓨팅 기술을 활용해 신약개발 기술의 혁신을 이루는 것을 핵심 목표로, 장기간·고비용이 소요되는 기존 설계 방식의 한계를 극복하고 기존 기술로 접근이 어려웠던 질환 영역의 신약 설계 가능성을 확장한다는 계획이다. 양자 융합 기술을 기반으로 표적발굴 및 약물과 표적의 상호작용을 예측하고 선도물질 도출 및 최적화를 통해 후보물질을 도출이 목표다. 리가켐바이오사이언스, 바오밥에이바비오, 사단법인분자설계연구소 등이 공동연구개발기관으로 참여한다.