한국노바티스(대표 유병재)는 지난 22일 서울 신라호텔에서 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 '파발타(성분 입타코판)'의 국내 급여 출시를 기념해 'IPTACOPAN 론칭 심포지엄'을 개최했다고 26일 밝혔다.

이번 심포지엄은 경구용 PNH 치료제 파발타의 임상적 가치와 실제 진료 환경에서의 적용 전략을 공유하고자 마련됐다. 국내외 혈액내과 전문가은 다양한 환자 사례와 최신 진단 지견, 임상 데이터를 바탕으로 PNH 치료의 새로운 방향을 논의했다.

연자를 맡은 서울대병원 고영일 교수는 "희귀 혈액질환인 PNH는 혈관 내 용혈(IVH)과 혈관 외 용혈(EVH)이 동시에 일어나 혈전증, 신부전, 폐동맥고혈압 등 치명적 합병증으로 이어질 수 있다"며 "현재 표준 치료제인 C5 억제제는 IVH를 효과적으로 억제하나, EVH까지는 완전히 억제하지 못한다. 이로 인해 치료 환자의 87.5%는 지속적인 빈혈을 경험하고, 3분의 1 이상은 연간 최소 한 차례 이상의 수혈이 필요한 상황”이라고 말했다.

이어 고영일 교수는 "기존 치료로 충분한 효과를 보지 못한 환자들을 위한 새로운 기전의 치료 옵션이 절실한 상황에 파발타가 건강보험 급여 항목에 포함되면서 국내 환자들에게도 보다 폭넓은 치료 선택지가 열리게 됐다"고 소개했다.

파발타는 대체 보체 경로(alternative complement pathway)의 선택적 B인자 억제제로, 보체 시스템의 상위 단계에서 작용해 혈관내외 용혈을 조절한다. 기존 주사 제형의 치료제와 달리 하루 2회 경구 복용하면 되도록 편의성을 개선한 PNH 치료제다. 

이날 행사에서는 파발타의 주요 연구 결과들도 함께 소개됐다.

서울성모병원 박실비아 교수는 "'APPOINT-PNH’ 연구에서 치료 경험이 없는 환자의 92%가 임상적으로 유의한 수준의 헤모글로빈(Hb) 수치 증가를 보였고, 98%는 수혈 의존성에서 벗어났다"며 "기존 치료에서 파발타로 전환한 APPLY-PNH 연구에서도 전체 환자의 80% 이상이 수혈 없이 Hb 수치가 개선됐고, 피로도 역시 일반인 수준까지 회복됐다"고 설명했다.

영국 킹스칼리지병원 오스틴 쿨라세카라이(Austin Kulasekararaj) 교수는 영국 실제 진료 환경에서 파발타의 실제임상근거 및 'APPLUSE-PNH' 최신 연구 결과를 공유했다.

영국에서 C5 억제제로 치료받던 환자 20명을 파발타로 전환해 12주간 투여한 결과, 평균 Hb 수치가 10.9g/dL에서 12.4g/dL로 상승하며 빈혈 개선이 확인됐고, 이는 기존 3상 임상에서 보고된 효과와 일치했다. 또, 'APPLUSE-PNH'의 최신 연구에서는 Hb 수치가 10g/dL 이상인 환자에서 파발타 단독요법의 유효성과 안전성을 평가한 결과, 평균 2.01g/dL(95% CI 1.74–2.29)의 Hb 수치 개선과 함께 피로도 개선 효과도 확인된 것으로 나타났다.

한국노바티스 혈액암사업부 이지윤 전무는 "이번 심포지엄은 지난 7월 1일 파발타 급여 적용을 계기로 국내외 전문가들이 PNH 치료의 최신 데이터를 공유하고 최적 치료 전략을 논의하는 자리였다"며 "앞으로도 PNH 환자들의 미충족 수요 해소를 위해 의료진과 긴밀히 협력하고, 효과적인 치료 옵션 제공을 위한 학술적 지원과 지속 가능한 치료 환경 조성에 최선을 다할 것"이라고 밝혔다.