길리어드 사이언스 코리아(대표 최재연)는 B형 간염 치료제 베믈리디(성분 테노포비르 알라페나미드, TAF)가 식품의약품안전처로부터 만 6세 이상 소아 환자의 만성 B형간염 치료 적응증을 추가로 허가 받았다고 24일 밝혔다. 

이번 적응증 확대에 따라 베믈리디는 국내 출시된 테노포비르 제제 중 만 6세부터 사용할 수 있는 유일한 치료 옵션이 됐다. 기존 만성 B형 간염 치료제는 △엔테카비르 제제 2세 이상 △TDF 제제 12세 이상 △TAF 제제 성인 대상으로 제한돼 있었다. 

길리어드 관계자는 "이번 승인으로 베믈리디는 6세 이상이면서 25㎏ 이상 소아 환자들이 장기 데이터로 확인된 높은 바이러스 억제율과 신장 기능 및 골밀도 관련 개선된 안전성 프로파일을 가진 최신 치료제에 접근할 수 있게 됐다"며 "적응증 확대는 베믈리디에만 해당되며, 허가일로부터 4년까지 제네릭 제품에는 적용되지 않는다. 투여 용량은 성인과 동일하게 1일 1회 1정 식사와 관계없이 복용하면 된다"고 설명했다. 

이번 적응증 확대는 소아ㆍ청소년 만성 B형 간염 환자를 대상으로 한 글로벌 임상 결과를 바탕으로 이뤄졌다. 해당 연구는 6세 이상 18세 미만의 만성 B형 간염 환자 88명을 대상으로 진행된 무작위 배정, 이중눈가림, 위약대조 임상 시험으로, 24주 이후 공개 라벨로 변경돼 96주간 진행됐다. 주요 유효성평가변수는 소아ㆍ청소년 환자 대상 △HBV DNA 수치 <20 IU/mL도달률(바이러스 억제율) △안전성 및 내약성 등이었다. 

연구 결과, 96주 시점 베믈리디 지속 투여군의 바이러스 억제율은 61%를 기록했으며, 위약군에서 전환 투여군에서도 48%의 억제율을 보였다. 2년 간의 추적 관찰 결과에서는 TAF에 대한 약물 내성이 관찰되지 않았으며, 소아 환자에서도 성인과 유사한 수준의 안전성과 바이러스 억제 효과를 확인했다.

TAF와 관련된 중대한 이상반응(serious adverse event)은 보고되지 않았으며, 96주 시점 신장 기능 및 골밀도 변화는 위약군과 유사한 수준으로 나타났다. 

길리어드 바이러스 질환 사업부 권선희 부사장은 "이번 소아 적응증 확대는 조기 치료 개입이 중요한 소아 만성 B형 간염 환자들에게 기존 치료 옵션 대비 개선된 안전성과 편의성을 제공할 수 있게 됐다는 측면에서 의미가 있다"며 "연령에 관계없이 모든 B형 간염 환자가 최선의 치료를 받을 수 있는 환경 조성을 위해 노력할 것"이라고 전했다.