사이넥스의 파브리병치료제 갈라폴드캡슐(미갈라스타트염산염)이 약가협상 생략 절차를 거쳐 내달 1일 약제급여목록에 등재될 전망이다.

파브리병치료제 중 경구용으로 처음 개발돼 주목받은 약제다.

19일 관련 업계에 따르면 희귀질환치료제인 갈라폴드캡슐은 '순응변이(amenable mutation)를 가진 파브리병(α-galactosidase A 결핍)으로 확진받은 16세 이상 환자의 장기간 치료에 사용한다.

대체약제 가중평균가의 100% 금액 이하를 사이넥스가 수용해 이번에 약가협상을 거치지 않고 신속 등재되게 됐다. 2017년 12월20일 국내 시판 허가를 받은 지 1년 2개월여 만이다. 상한금액은 캡슐당 123만2천원으로 정해졌다.

앞서 복지부는 갈라폴드캡슐을 내달 1일부터 등재하기로 하고, 급여기준 신설 고시안을 행정예고했었다.

고시안을 보면, 급여 투여대상은 순응변이가 확인된 만 16세 이상의 파브리병 환자 중 ▲파브리병의 특징적인 임상 증상을 보이면서 ▲백혈구나 피부섬유아세포 등에서 α-galactosidase A의 활성도 감소와 유전자검사로 확진된 경우 ▲12개월 이상 효소대체요법을 실시한 경우 또는 효소대체요법이 불가능한 경우(효소 약제에 대해 알러지 또는 과민반응이 있거나 효소대체요법을 위한 혈관확보가 불가능한 경우) ▲중증의 신장애(eGFR이 30mL/min/1.73m2 미만인 경우)에 해당하지 않는 경우 등의 조건을 모두 만족한 환자다.

또 효소대체요법(agalsidase alfa, aglasidase beta)과 병용투여는 인정하지 않기로 했고, 장기처방 시 1회 처방기간은 퇴원 또는 외래의 경우 최대 30일분까지로 정했다.