화이자는  BRAF V600E 변이를 가진 전이성 결장직장암(mCRC) 환자를 대상으로 한 'BREAKWATER' 임상 3상 연구에서 '브라프토비(BRAFTOVI·encorafenib)' 병용요법이 무진행생존기간(PFS)과 전체생존기간(OS)에서 유의미한 개선을 보였다고 3일(미국 현지시각) 발표했다.

BREAKWATER 연구는 이전 치료 경험이 없는 BRAF V600E 변이 mCRC 환자를 대상으로 진행된 3상 임상으로, 브라프토비와 '얼비툭스(ERBITUX·cetuximab)', 'mFOLFOX6(fluorouracil-leucovorin-oxaliplatin)' 병용요법을 기존 화학요법과 비교 평가했다. 연구의 1차 평가지표는 객관적 반응률(ORR)과 PFS이며, OS는 2차 평가지표로 설정됐다. 

BRAF V600E 변이는 mCRC 환자의 8~12%에서 발견되며, 이 변이를 가진 환자는 일반적인 mCRC 환자보다 예후가 나쁜 것으로 보고되고 있다.

회사에 따르면 BREAKWATER 연구에서 브라프토비 병용요법은 PFS의 통계적으로 유의한 개선을 입증했으며, OS에서도 임상적으로 의미 있는 개선을 보였다.

브라프토비 병용요법은 지난 12월 FDA로부터 BRAF V600E 변이를 가진 mCRC 환자의 1차 치료제로 가속 승인을 받은 바 있다. 당시 객관적 반응률(ORR)에서 유의미한 개선을 보였으며, 해당 결과는 'ASCO GI 2025'에서 발표되고 '네이처 메디신(Nature Medicine)'에 게재됐다.

화이자는 이번 연구 데이터를 미국 식품의약국(FDA)과 공유해 기존 가속 승인을 정식 승인으로 전환하는 절차를 추진할 계획이다. 또한, 다른 글로벌 규제기관과도 논의를 진행 중이다.

로저 댄시(Roger Dansey) 화이자 종양학 최고책임자는 "브라프토비 병용요법이 1차 치료제로 승인된 최초의 표적치료제로 자리 잡아가고 있다"며 "BREAKWATER 연구 결과를 기반으로 글로벌 보건당국과 협력해 더 많은 환자들에게 치료 기회를 제공할 것"이라고 말했다.