글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 2호 약제인 메디팁의 원발성 면역글로불린A(lgA) 신병증 치료제 '네페콘(성분 부데소니드)'이 최근 급여신청서를 제출한 것으로 알려졌다.

5일 관련 업계에 따르면, 네페콘은 지난해 11월 식품의약품안전처의 GIFT 대상 2호 품목으로 지정됐다. GIFT제도는 암, 희귀질환 등 생명을 위협하는 질환이나 혁신성이 뛰어난 의약품의 신속한 허가를 위한 제도다.

네페콘은 '요중 단백질 대 크레아티닌 비율이 1.5 이상으로, 빠른 진행 위험이 있는 성인의 원발성 lgA 신병증 치료'에서 허가받았다.

버거병이라고 불리는 lgA 신병증은 신장의 사구체 간질에 lgA가 침착하면서 발생하는 질환으로, 사구체 질환 중 가장 흔한 일차성 사구체신염이다. 면역 체계의 원활한 유지를 돕는 면역글로불린이 비정상적으로 사구체에 침착하면 염증으로 이어져 신장질환이 생기는데, 이를 lgA 신병증이라고 한다.

상기도 감염으로 인한 육안적 혈뇨가 대표적인 증상이며, 30~40%의 환자는 소변검사 시 확인되는 현미경적 혈뇨와 동반되는 단백뇨로 진단받는다. 10% 미만의 환자에서는 신증후군 또는 신장 기능이 급격하게 악화되면서 급속 진행성 사구체신염의 형태로 발병되기도 한다.

일반적으로 혈압 조절, 레닌-안지오텐신계 계열 차단제(RASi) 사용으로 단백뇨 감소, 생활 습관 교정 등의 치료를 진행한다.

기존에 부데소니드 성분은 계절성 및 다년성 알레르기 비염, 혈관운동성 비염 등의 치료에서 사용됐으며, 네페콘을 통해 처음으로 lgA 신병증 적응증을 얻게 됐다. 이에 네페콘이 이미 사용 중인 성분으로 새로운 효능·효과를 개발한 의약품으로 간주돼 GIFT 대상으로 지정됐다.

원발성 lgA 신병증 성인 환자를 대상으로, 네페콘 16㎎과 RASi 병용요법을 평가한 'NeflgArd' 임상 3상 시험에서 네페콘 복용 군의 소변 단백질-크레아티닌 비율(UPCR)은 대조군 대비 9개월, 24개월 시점에 약 30~40% 감소했다.

또한 24개월 시점에 네페콘 복용 군의 추정 사구체여과율(eGFR)은 6.11㎖/min/1.73㎡ 감소했고, 대조군의 eGFR은 12㎖/min/1.73㎡ 감소했다. 이는 네페콘 복용 군의 신장 기능 악화 수준이 대조군 대비 50% 감소했다는 뜻이다.

아울러 9개월 치료가 끝난 이후 추적 기간 내내 단백뇨가 30% 이상, 1년 차 UPCR이 50% 이상 감소하는 등 장기적인 치료 효과를 나타냈다.

해당 임상 결과를 바탕으로, 매디팁은 최근 건강보험심사평가원에 급여신청서를 제출했다. 현재 lgA 신병증을 적응증으로 가진 치료제가 없어 급여 적용이 된다면, 환자들의 치료 접근성이 향상될 것으로 전망된다.