케어젠이 '습성 황반변성(wet AMD)', '폐 섬유화', '안구 건조증 치료제' 개발과 관련된 세 가지 주요 프로젝트를 공개했다. 더불어 회사는 의약품뿐만 아니라 의료기기와 건강기능식품 등 다각적인 접근을 통해 글로벌 헬스케어 시장에서 입지를 확대할 계획이다.

3일 오전 한국거래소 컨퍼런스홀에서 열린 케어젠의 기업설명회(IR)에서 정용지 대표는 개발 중인 치료제의 임상현황과 글로벌 진출 계획을 설명했다. 

습성 황반변성은 눈 속 비정상적인 신생혈관이 자라 시력을 손상시키는 질환이다. 기존에는 '아일리아(EYLEA)'와 같은 주사 치료제가 표준으로 사용되었으나, 반복적이고 고통스러운 치료 과정은 환자들에게 큰 부담이었다.

정 대표에 따르면, 케어젠이 개발한 CG-T5는 점안액 형태로, VEGFR-2라는 단백질에 선택적으로 결합해 비정상적인 혈관 생성을 억제한다. VEGFR-2는 혈관 생성을 유도하는 주요 신호 전달자 역할을 한다. CG-T5는 이를 차단해 과도한 혈관 성장을 멈추고 염증 반응을 억제한다. 쉽게 말해, CG-T5는 눈 속의 무질서를 정리하는 '교통경찰'과 같은 역할을 한다.

정 대표는 미국 임상 1상 중간 결과를 통해 CG-T5가 최대교정시력(BCVA)과 중심망막두께(CRT)에서 유의미한 개선 효과를 보였으며, 안전성과 내약성에서도 긍정적인 결과를 입증했다고 설명했다. 특히 그는 임상 2상에서는 습성 황반변성, 당뇨성 망막병증 등에 국한되지 않고 다양한 적응증으로 확장 시도를 할 계획을 알렸다. 

스파이크다운은 처음엔 코로나19 치료제로 개발되었지만, 정 대표는 연구 개발 단계에서 폐 섬유화라는 병에도 효과가 있을 가능성을 발견했다고 설명했다.  폐 섬유화는 폐 조직이 점차 딱딱하게 굳어져 호흡이 어려워지는 치명적인 질환으로, 현재까지 효과적인 치료법이 부족한 상황이다.

스파이크다운은 ACE2 작용제로, 안지오텐신 경로를 조정하는 데 초점이 맞춰져 있다. 일반적으로, 안지오텐신 I은 ACE를 통해 안지오텐신 II로 변환된다. 안지오텐신 II는 혈관 수축, 염증 반응, 섬유화를 촉진하여 조직 손상을 유발한다. 스파이크다운은 이미 생성된 안지오텐신 II를 안지오텐신 1-7로 변환시킨다. 안지오텐신 1-7은 항염증, 항섬유화, 그리고 조직 복구를 촉진하는 '좋은 신호' 역할을 한다.

안지오텐신1-7은 MasR이라는 수용체에 결합해 염증 반응을 억제하고 조직 회복을 돕는 역할을 하며, 염증 매개 물질(TNF-α, IL-6 등)의 분비를 감소시키고 항염증 물질(IL-10 등)의 분비를 증가시킨다. 이를 통해 섬유화를 유발하는 콜라겐 축적을 억제하고 손상된 조직의 재생을 지원한다. 이는 마치 폐 속의 잘못된 신호를 올바르게 교정해주는 정비공과도 같다.

정 대표는 동물 실험을 통해 스파이크다운이 염증을 줄이고 섬유화 진행을 억제하는 효능을 입증했다고 설명했다.

케어젠이 개발 중인 안구 건조증 치료제 ‘T1’은 눈물 분비를 늘리고 염증을 줄이는 특별한 기전을 가지고 있다. 이 약물은 눈에 있는 PAC1이라는 특별한 수용체를 작동시켜 눈물을 더 많이 나오게 한다. 이 수용체가 활성화되면 눈을 보호하는 역할을 하는 뮤신이라는 단백질이 늘어나고, 눈물을 더 잘 유지할 수 있는 단백질도 만들어진다. 그래서 눈물이 부족해서 생기는 건조함과 염증을 예방할 수 있다.

특히, 케어젠은 T1이 기존 치료제보다 탁월한 효과를 보였다고 강조했다. 동물 실험에서 T1은 손상된 각막을 회복하는 능력이 뛰어났으며, 눈물막 형성과 유지에서도 사이클로스포린 기반 치료제보다 우수한 성능을 보였다. 사이클로스포린은 눈에 자극을 줄 수 있어 사용이 불편한 경우가 많지만, T1은 자극이 거의 없어 환자들이 보다 쉽게 사용할 수 있다는 점도 큰 강점으로 꼽혔다.

또한, T1은 눈물막을 안정적으로 유지하는 데 필요한 단백질의 발현을 크게 증가시켰다. 이는 눈의 건조함을 완화할 뿐만 아니라 염증으로 인한 손상도 예방할 수 있는 중요한 기전이다. 실험 결과, T1은 손상된 각막 세포 수를 줄이고 염증 반응을 억제해 눈 건강을 유지하는 데 도움을 줬다. 케어젠은 T1의 전임상 단계를 올해 내로 마무리하고, 미국 FDA에 임상시험계획(IND)을 신청할 계획이다.

한편, 정 대표는 이에 이어 다양한 적응증에 대해 개발 중인 건강기능식품 프로지스테롤과 지혈제, 근감소증 치료제에 대한 내용도 발표하며 케어젠의 다양한 연구 및 개발 현황을 공유하며, 의약품뿐만 아니라 의료기기와 건강기능식품 등 다각적인 접근을 통해 글로벌 헬스케어 시장에서 입지를 확대할 계획임을 강조했다.